靶向药物研发现状

2012年5月，上海。在中国抗癌协会临床肿瘤学协会（CSCO）召开的肿瘤新进展治疗论坛上，一群中国顶尖肿瘤医生正在兴致勃勃的讨论肿瘤治疗的新进展。

讨论的主题令人感到振奋：未来肿瘤治疗的方向已超越传统的“患上肿瘤等

于死亡”的认知，实现恶性肿瘤依靠合理的治疗有转变成慢性病治疗的可能。也

就是说，更多的患者不再默默等待死亡，而是“与瘤共舞”、“带瘤生存”，生存期和生活质量都得到很大程度地延长和提高。

这种治疗，则是无数个程思维们接受的“分子靶向治疗”。看上去，人类根治癌症的时代似乎即将来临。

事实上，癌症作为一种严重威胁人类健康及生命的疾病，一直以来都是科学家探索攻克的对象之一，但长期以来并没有寻找到绝对有效的治疗手段。

30多年前，曙光才真正出现。1971年，美国总统尼克松签署了《抗癌计划》，极大地推动了对癌症这一困扰世界疾病的相关研究。一方面，美国抗癌计划的实施使科研投人大幅度增加，另一方面随着分子生物学的迅速发展，癌症研究也进入了分子时代。

至此，癌症研究取得的一系列重大进展，使人们对肿瘤癌症发生的分子机制有了全面而深入的理解，真正为治疗带来契机。

在抗癌之路上，不得不提美国麻省理工学院（MIT）的罗伯特·温伯格(Roben A．Weinberg)教授。上世纪70年代，他领导的研究小组就为后来的“分子靶向治疗”奠定了科学理论的基础。

当时，温伯格小组的重要研究目标是寻找细胞中的癌症基因。1979年，通过基因转移技术，温伯格小组发现，来自人类膀胱癌细胞中的DNA插入正常动物细胞后可使正常细胞出现癌变。这次发现首次证明了生物体中存在具有活性的癌症基因RAS。

癌症基因负责命令细胞分裂增殖，一旦出现异常便会失控无法停止。当细胞无限制增加时，癌症便产生了。

尽管后来的研究表明，RAS这样的癌症基因并非一个，相反数量十分庞大，但温伯格小组的研究却激发出灵感。科学家们在此基础上，研发出跨时代的抗癌药物---分子靶向药物。目前已经存在针对RAS基因突变的靶向治疗方案，安卓健就是一款还处在在研阶段的抗癌新药，感兴趣的患者可以进行了解。

所谓的“分子靶向治疗”，指的是分子靶向药物利用肿瘤细胞与正常细胞之间的分子细胞生物学上的差异，采用封闭受体抑制血管生成、阻断信号传导通路等方法作用于肿瘤细胞特定的靶点，特异性地抑制肿瘤细胞的生长，促使肿瘤细胞凋亡的治疗过程。

通俗地说，就是肿瘤细胞与正常组织细胞之间有不同的生物学特性，分子靶向药物“对准”这不同之处，通过控制产生异常信号的通道来抑制或杀伤肿瘤细胞，达到治疗癌症的目的。

与大家熟悉的“不分敌我，统统杀死”的化疗相比，“分子靶向治疗”特异性强、毒副反应小。在抑制杀伤肿瘤细胞的同时，并不会破坏正常细胞的运作。药物作用机制就像精确制成的导弹一样，在保护正常组织的同时，显着提高对肿瘤的杀伤率。因此，分子靶向药物自问世以来便备受追捧。可以说，“分子靶向药物”

的诞生是人类抗争癌症的漫长历史中最璀璨的一座里程碑。