基因诊断与基因治疗
第二十一章基因诊断与基因治疗
测试题
一、A型选择题
1．内源基因的变异并不包括
A．基因结构突变
B．基因重排
C．病原体基因侵人体内
D．基因表达异常
E．基因扩增
2．病原体基因侵人人体主要引起哪种疾病？
A．遗传病
B．肿瘤
C．心血管疾病
D．传染病
E．高血压
3．内源基因结构突变发生在生殖细胞可引起哪种疾病？
A．遗传病
B．肿瘤
C．心血管疾病
D．传染病
E．高血压
4．下列何种方法不是基因诊断的常用技术方法
A．核酸分子杂交
B．基因测序
C．细胞培养
D．RFLP分析
E．PCR
5．目前认为最为确切的基因诊断方法是
A．核酸分子杂交
B．基因测序
C．细胞培养
D．RFLP分析
E．PCR
6．下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法
A．基因缺失
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
7. 目前基因治疗中选用最多的基因载体是
A．质粒
B．噬菌体
C．脂质体
D．逆转录病毒
E．腺病毒相关病毒
8．下列哪种方法不属于非病毒介导基因转
移的物理方法？
A．电穿孔
B．脂质体介导
C刀NA直接注射法
D．显微注射
E．基因枪技术
9．下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法？
A．电穿孔
B．基因枪技术
C．DNA直接注射法
D．显微注射
E．DEAE一葡聚糖法
10．利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是
A．基因灭活
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
11．利用特定的反义核酸阻断变异基因异常表达的基因治疗方法是
A．基因灭活
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
12．通过目的基因的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷基因的功能或加强原有功能的基因治疗方法是
A．基因灭活
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
13．将变异基因进行修正的基因治疗方法是
A．基因灭活
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
二、B型选择题
A．遗传病
B．肿瘤
C．心血管疾病
D．传染病
E．高血压
1．病原体侵人人体主要引起哪种疾病？
2．内源基因结构突变发生在生殖细胞所引
起的疾病是
A．基因灭活
B．基因矫正
C．基因置换
D．基因增补
E．自杀基因的应用
3．将变异基因进行修正的基因治疗方法是
4．将正常基因经体内基因同源重组原位替换致病基因的基因治疗方法是5．利用特定的反义核酸阻断变异基因异常表达的基因治疗方法是
三、X型选择题
1．内源基因的结构突变包括
A．点突变
B．基因重排
C．基因扩增
D．基因表达异常
2．基因诊断的常用技术方法有
A．细胞培养
B．基因测序
C．PCR
D．核酸分子杂交
3．目前基因治疗的方法有
A．基因矫正
B．基因置换
C．基因增补
D．应用自杀基因
4．在目前基因治疗中常选用的基因载体是
A．质粒
B．腺病毒
C．逆转录病毒
D．腺病毒相关病毒
5．以核酸分子杂交为基础的基因诊断方法有
A．限制性核酸内切酶酶谱分析法
B．DNA限制性片段长度多态性分析法
C．基因序列测定
D．等位基因特异寡核着酸探针杂交法
四、填空题
1．基因变异致病的主要类型是和。
2．内源基因的变异可分为和。
3，基因诊断的常用诊断技术是和。
4．对已知基因突变位点的检测需人工合成两种寡核着酸探针，一种是与互补的寡核苷酸，另一种是与互补的寡核苷酸。
5．目前用作基因转移载体的病毒有逆转录病毒和。
6．目前基因治疗中导人基因的方式有和。
7．在体外实验研究中，将基因导人哺乳动物细胞的方法有和两大类。8．非病毒介导的基因转移方法可分为和两类。
五、名词解释题
1．基因诊断4．Gene therapy
2．探针5．RFLP
3．自杀基因6．Ex vivo
六、问答题
1．基因诊断的特点是什么？
2．试述内源基因结构突变的主要类型以及内源基因结构突变所致的疾病。
3．简述核酸分子杂交的基本原理。
4．目前基因诊断可应用于哪些疾病？
5．当前基因治疗拟采用哪些方法？
参考答案
一、选择题（包括A型、B型、X型）
1．C 2.D 3.A 4.D 5.B 6.A7.D 8.B 9.E 10.E 11.A12.D 13.B
二、B型选择题
1．D 2．A3．B 4．C 5．A
三、X型选择题
1．ABC 2．BCD 3．ABCD 4．BCD 5．ABD
四、填空题
1．内源基因突变外源基因的人侵
2．基因结构突变表达异常
3．核酸分子杂交PCR
4．突变基因碱基序列正常基因碱基序列
5．腺病毒腺病毒相关病毒
6．间接体内疗法直接体内疗法
7．非病毒介导的基因转移病毒介导的基因转移
8．物理方法化学方法
五、名词解释题
1．基因诊断：是利用现代分子生物学和分子遗传学的技术方法直接检测基因结构及其表达水平是否正常，从而对人体状态和疾病作出诊断的方法。
2．探针：具有检测标记的已知序列的核酸片断，称为探针。
3．自杀基因：某些病毒或细菌的基因所表达的酶能将对人体无毒或低毒的药物前体在人体细胞内转变为细胞毒性产物，从而导致携带该基因的受体细胞也被杀死，故称这类基因为“自杀基因”。
4．gene therapy，基因治疗：目前从广义来说，将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用而达到治疗疾病目的的方法均称为基因治疗。
5．RFLP（restriction fragment length polymorphism），限制性片段长度多态性：在人类基因组中，中性突变多发生在限制酶识别位点上，经酶切该DNA片段就会产生不同长度的片段，则称其为RFLP。
6．ex vivo，间接体内疗法：在体外将外源基因导人靶细胞内，再将这种基因修饰过的细胞回输病人体内，使带有外源基因的细胞在体内表达相应产物以达到治疗的目的。
六、问答题
1．基因诊断具有诊断方法所没有的特点：（1）以探测基因为目标，针对性强。（2）所用的分子杂交技术是以特定基因序列作为探针，具有高度特异性。（3）由于分子杂交和PCR技术都有放大效应，故有高度灵敏度。（4）因内源基因和外源基因均可检测，则适用性强，诊断范围广。
2．内源基因结构突变包括点突变、缺失或插入突变、染色体易位、基因重排、基因扩增等。突变若发生在生殖细胞，可引起各种遗传性疾病；若发生在他细胞，可导致肿瘤、心血管疾病等。
3．核酸分子杂交的基本原理是依据DNA双链碱基互补、变性和复性的原理，用已知碱基序列的核酸片段作为探针来检测样本中是否存在与其互补的同源核酸序列。
4．目前基因诊断可应用于遗传性疾病、肿瘤、感染性疾病和某些传染性流行病等的诊断、分类分型；还可用于器官移植的组织配型。
5．目前基因治疗拟采用的方法有基因矫正、基因置换、基因增补、反义核酸技术及自杀基因的应用。
肿瘤基因治疗的最新进展
肿瘤基因治疗的最新进展 王佩星 （徐州师范大学科文学院 08生物技术 088316103） 摘要：癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。癌症的基因治疗目前主要是用复制缺陷型载体转运抗血管生成因子、抑癌基因、前药活化基因（如ＨＳＶ－１胸腺嘧啶激酶）以及免疫刺激基因。主要抗肿瘤机制为：抑制肿瘤细胞生长、诱导肿瘤细胞凋亡、诱导抗肿瘤免疫反应、提高肿瘤细胞对化疗的敏感性、提高肿瘤细胞对放疗的敏感性、切断肿瘤细胞的营养供应。 关键词：肿瘤、基因治疗、免疫、原癌基因、抑癌基因 The latest progress of cancer gene therapy WangPeiXing (xuzhou normal university institute of biotechnology 088316103 foremen who 2008) Abstract: the cancer is a genetic disease, its occurrence, development and recurrence are associated with genetic variation, loss, deformity related. Human body cell carries oncogenes and tumor-suppressor genes. Cancer gene therapy is now primarily with copy DCF with carrier transport antiangiogenic factors, tumor-suppressor genes, before medicine activated genes (such as HSV - 1 thymine bases kinase) and immune irritancy genes. Main antitumor mechanism for: inhibiting tumor cell growth, inducing tumor cell apoptosis, inducing antineoplastic immune response, improving the sensitivity of the tumor cells to chemotherapy, radiotherapy of tumor cells to improve sensitivity, cut tumor cells to nutrition. Keywords: tumor, gene therapy, immunity, protocarcinogenic gene, tumor-suppressor genes 从本质上来讲，癌症是一种基因病，其发生、发展与复发均与基因的变异、缺失、畸形相关。人体细胞携带着癌基因和抑癌基因。正常情况下，这两种基因相互拮抗，维持协调与平衡，对细胞的生长、增殖和衰亡进行精确的调控。在遗传、环境、免疫和精神等多种内、外因素的作用下，人体的这一基因平衡被打破，从而引起细胞增殖失控，导致肿瘤发生。基因治疗的策略有基因替代、基因修复、基因添加、基因失活，目前临床使用的最主要方式是基因添加。针对肿瘤的特异性分子靶点设计肿瘤治疗方案，具有治疗特异性强、效果显著、基本不损伤正常组织的优点。这种肿瘤靶向治疗是肿瘤治疗中最有前景的方案。 1.肿瘤基因治疗的历史进展 肿瘤、艾滋病、遗传病是困扰人们的三大疾病，对肿瘤的根治是人们一直迫不及待想要实现的愿望。
基因工程在医学上的应用
基因工程及其在医学中的应用 摘要: 作为生物工程技术的核心，及新工程的发展与应用，在医学方面有着非 同凡响的影响。本文首先回顾了基因工程的发展简史，然后在基因工程制药，抗病毒疫苗，疾病治疗及基因诊病等方面综述了基因工程在医学中的应用。基因工程将给医药方面带来更美好的前景。 关键词:基因工程医学应用 1 前言： 分子生物学主要是从分子水平上阐述生命现象和本质的科学，是现代生命科学的“共同语言”。分子生物学又是生命科学中进展迅速的前沿学科，它的理论和技术已经渗透到其他基础生物学科的各个领域，它的主要核心内容是通过生物的物质基础---核酸、蛋白、酶等生物大分子的结构、功能及其相互作用的运动规律的研究来阐明生命分子基础，从而探讨生命的奥秘。这门课与基因工程关系很大，主要讲了核酸、蛋白、酶等生物大分子的结构、功能以及它们之间的相互作用。近年来，随着生物技术的飞速发展，分子生物学在较多领域得以应用。其中在核酸，基因方面医学中的发展迅猛。基因工程在制药，抗病菌疫苗发展前景较广，在疾病治疗及诊断对人们生活影响较大。本文将对基因工程的发展及其在医学中的应用作简单的阐述。 2 基因工程的发展 基因工程又叫遗传工程，是分子遗传学和工程技术相结合的产物，是生物技术的主体。基因工程是指用酶学方法将异源基因与载体DNA在体外进行重组，将形成的重组因子转入受体细胞，使异源基因在其中复制并表达，从而改造生物特性，生产出目标产物的高新技术。 1857年至1864年，孟德尔通过豌豆杂交试验，提出了生物体的性状是由遗传基因子控制的。1909年，丹麦生物学家约翰生首先提出基因一词代替孟德尔的遗传因子。1910年至1915年，美国遗传学家摩尔根通过果蝇实验，首次将代表某一性状的基因同特定的染色体联系起来，创建了基因学说。直到1944年，美国微生物学家埃弗里等通过细菌转化研究，证明基因的载体是DNA而不是蛋白质，从而确立了遗传的物质基础。1953年，美国的遗传学家华生和英国的生物学家克里克揭示了DNA分子双螺旋模型和半保留复制机理，解决了积阴德自我复制和传递问题。开辟了分子生物学的研究时代。之后，1958年克里克确立了中心法则。1961年雅各和莫诺德提出的操纵子学说以及说有64种密码子的破译，成功的揭示了遗传信息的流向和表达问题，为基因工程的发展奠定了坚实的基础。 DNA分子的切除与连接，基因的转化技术，还有诸如核酸分子杂交，凝胶电泳，DNA序列结构分析等分子生物学试验方法的进步为基因的创立和发展奠定了强有力的技术基础。 1972年，美国斯坦福大学的P.Berg构建了世界上第一个重组分子，发展了DNA重组技术，并因此获得了1980年的诺贝尔学奖。1983年，美国斯坦福大
基因诊断与基因治疗
第二十一章基因诊断与基因治疗 基因诊断与基因治疗能够在比较短的时间从理论设想变为现实，主要是由于分子生物学的理论及技术方法，特别是重组DNA技术的迅速发展，使人们可以在实验室构建各种载体、克隆及分析目标基因。所以对疾病能够深入至分子水平的研究，并已取得了重大的进展。因此在20世纪70年代末诞生了基因诊断(gene diagnosis)；随后于1990年美国实施了第一个基因治疗(gene therapy)的临床试验方案。可见，基因诊断和基因治疗是现代分子生物学的理论和技术与医学相结合的范例。 第一节基因诊断 一. 基因诊断的含义 传统对疾病的诊断主要是以疾病的表型改变为依据，如患者的症状、血尿各项指标的变化，或物理检查的异常结果，然而表型的改变在许多情况下不是特异的，而且是在疾病发生的一定时间后才出现，因此常不能及时作出明确的诊断。现知各种表型的改变是由基因异常造成的，也就是说基因的改变是引起疾病的根本原因。基因诊断是指采用分子生物学的技术方法来分析受检者的某一特定基因的结构（DNA水平）或功能（RNA水平）是否异常，以此来对相应的疾病进行诊断。基因诊断有时也称为分子诊断或DNA诊断(DNA diagnosis)。基因诊断是病因的诊断，既特异又灵敏，可以揭示尚未出现症状时与疾病相关的基因状态，从而可以对表型正常的携带者及某种疾病的易感者作出诊断和预测，特别对确定有遗传疾病家族史的个体或产前的胎儿是否携带致病基因的检测具有指导意义。 二. 基因诊断的原理及方法
（一）基因诊断的原理 疾病的发生不仅与基因结构的变异有关，而且与其表达功能异常有关。基因诊断的基本原理就是检测相关基因的结构及其表达功能特别是RNA产物是否正常。由于DNA的突变、缺失、插入、倒位和基因融合等均可造成相关基因结构变异，因此，可以直接检测上述的变化或利用连锁方法进行分析，这就是DNA诊断。 对表达产物mRNA质和量变化的分析为RNA诊断(RNA diagnosis)。 （二）基因诊断的方法 基因诊断是以核酸分子杂交(nucleic acid molecular hybridization)和聚合酶链反应（PCR）为核心发展起来的多种方法，同时配合DNA序列分析，近年新兴的基因芯片可能会发展成为一种很有用的基因诊断方法。 1.DNA诊断 常用检测致病基因结构异常的方法有下列几种。 ⑴斑点杂交：根据待测DNA 样本与标记的DNA探针杂交的图谱，可以判断目标基因或相关的DNA片段是否存在，根据杂交点的强度可以了解待测基因的数量。 ⑵等位基因特异的寡核苷酸探针（allele-specific oligonucleotide probe, ASO probe）杂交：是一种检测基因点突变的方法，根据点突变位点上下游核苷酸序列，人工合成约19个核苷酸长度的片段，突变的碱基位于当中，经放射性核素或地高辛标记后可作为探针，在严格杂交条件下，只有该点突变的DNA样本，才出现杂交点，即使只有一个碱基不配对，也不可能形成杂交点。一般尚合成正常基因同一序列，同一大小的寡核苷酸片段作为正常探针。如果受检的DNA样本只能与突变ASO探针，不与正常ASO探针杂交，说明受检二条染色体上的基因都发生这种突变，为突变纯合子；如果既能与突变ASO探针又能与正常ASO探针杂交，
基因治疗的现状与展望
基因治疗的现状与展望 朱双喜 在生命进化的漫长历程中，生物体通过基因突变以适应环境，基因突变是生物进化的基础。同时，不利的突变会造成细胞形态和功能的异常，导致疾病，甚至机体的死亡。人体某些疾病的发生与基因的核苷酸序列变化有关，那么从校正核苷酸序列着手来治疗疾病的设想也就顺理成章了。基因治疗是向靶细胞引入正常的或野生型基因，纠正和补偿致病基因产生的缺陷从而达到治疗疾病的目的。．Anderson于80年代初首先阐述了基因治疗的前景；1990年美国成功地进行了ADA(腺苷脱氨酶)缺陷患儿的人体基因治疗；1991年我国首例基因治疗B型血友病也获得了成功。目前，基因治疗已从遗传病扩展到肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病、传染病，包括AIDS病等领域。它依然存在例如缺少高效的传递系统、缺少持续稳定的表达和寄主产生免疫反应等一些问题。但随着人类基因组计划的实施、大批新基因的发现以及新技术的发展，治疗范围将大大拓宽，从而给人类健康事业带来深远的影响。一、基因治疗的前提 在基因治疗成为一种普通的医疗手段之前必须首先明确两个前提。 1．1 基因治疗需要有清晰定义的靶组织通常以疾病类型来选择进行基因治疗的细胞，例如在肺部系统纤维疾病的临床治疗中选择肺作为靶器官，使用呼吸道气雾剂法，可使含有补偿缺陷基因的DNA直接传递到肺中；治疗类似血友病的凝血因子疾病需要在血浆里含有达到治疗水平的凝血蛋白，这种蛋白可以由肌肉、活细胞、成纤维细胞或甚至血细胞提供，于是就可有多种接受基因治疗的靶组织。此外，靶组织的最终选择还必须考虑基因传递的效率、表达蛋白变性、机体免疫状态、可行性和治疗费用等因素。 1．2 究竞要往靶组织内传递多少治疗基因B型血友病的病因是缺乏一种称为第九因子的凝血蛋白，然而病人只需正常水平5％的这种蛋白，其生存机会就能提高，假设经治疗后的细胞能稳定表达这种蛋白，那么需要传递基因给人体全部1013个细胞中的5xlO11细胞；然而相对于大脑来说，只需几百个细胞被基因转染，神经性疾病的患者就可减轻痛苦；如果考虑对成血干细胞(或生殖细胞)进行基因转染，治疗几个细胞将会对其数以百万计的子代产生影响，所起的负作用也同样如此。 二、基因治疗的方法 基因治疗的应用有两种途径：(1)把一个健康基因拷贝插入靶细胞以补偿缺陷基因；(2)引进经过改造的基因以赋予细胞新的特性。最常用的技术有：(a)体外处理(ex vivo)疗法～将有基因缺陷的细胞取出，引入正常基因拷贝后再送回体内；(b)原位疗法，使用载体将目的基因直接导入靶组织。(c)体内疗法(in vivo)，将基因载体注入血液，定向寻找靶细胞并将遗传信息安全有效地导入。 基因治疗载体可分为病毒型和非病毒型[4]两类。病毒型载体包括：逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒和疱疹病毒，目前最有效的方法是使用经过改造的、具有穿膜特性的病毒作为载体，定向地将目的基因导入细胞。然而由于人体自身具有抗病毒的免疫系统，使用病毒载体作为媒介来传递DNA时就不得不面对宿主的免疫反应。非病毒型载体包 括：脂质体、裸露DNA和DNA包装颗粒，范围从裸DNA显微注射，电激法、基因枪技术等各类物理学方法到聚阳离子赖氨酸或阳离子脂质体。 三、基因治疗面临的问题 缺乏某种单基因产物而患病的病人，一旦获得一个野生型的基因拷贝并能正常表达，就有被治愈的可能。基因治疗亟待解决的问题是目的基因的定向表达，目的基因导入靶细胞是定向表达的基本条件。目前，必须优先发展有更强适用性和灵活性的能准确调控转导基因表达的基因传递系统，即发展一种理想的“载体”(能帮助新的基因"潜入")，人体细胞的特殊
(完整版)高中生物选修3第一章基因工程习题及答案
高中生物选修3第一章基因工程习题 1. SARS 病毒能引起非典型肺炎，医生在治疗实践中发现，非典病人治愈后，其血清可用于 治疗其他非典病人。有三位科学家分别从三个不同的方面进行了研究，其研究的方向如下图 所示。请根据下图回答： SARS 病毒 [丙的研究] 抽取血清 蛋白质X [乙的研究] 注射 注射 灭活或 培养 非典病人B 治愈的病人B 非典病人D 减毒处理 动物实验 健康人C 健康人C 健康人C 治愈的病人D （1）从免疫学的角度看，SARS 病毒对于人来讲属于 ，治愈的病人A 的血清中因 为含有 ，所以可用来治疗“非典”病人B 。 （2）甲的研究中，所合成或生产的蛋白质X 是 ，它可以通过化学的方法合成，也 可以通过生物学方法—— 技术生产。 （3）乙的研究目的主要是制造出 以保护易感人群。图中使健康人C 获 得抵抗“非典”病毒能力的过程，属于免疫学应用中的 免疫。 （4）图中丙主要研究不同国家和地区SARS 病毒的异同，再按照免疫学原理，为研究一种 或多种 提供科学依据。 2. 聚合酶链式反应(PCR 技术)是在实验室中以少量样品DNA 制备大量DNA 的生化技术， 反应系统中包括微量样品DNA 、DNA 聚合酶、引物、足量的4种脱氧核苷酸及ATP 等。 反应中新合成的DNA 又可以作为下一轮反应的模板，故DNA 数以指数方式扩增，其简要 过程如右图所示。 （1）某个DNA 样品有1000个脱氧核苷酸，已知它的一条单链上碱基A:G:T:C=1:2:3:4，则 经过PCR 仪五次循环后，将产生 个DNA 分子，其中需要提供胸腺嘧啶脱氧核苷酸的 数量至少是 个。 （2）分别以不同生物的DNA 样品为模板合成的各个新DNA 之间存在差异，这些差异是 。 （3）请指出PCR 技术与转录过程的三个不同之处： ① 。 ② 。 ③ 。 3. 逆转录病毒的遗传物质RNA 能逆转录生成DNA ，并进一步整合到宿主细胞的某条染色 体中。用逆转录病毒作为运载体可用于基因治疗和培育转基因动物等。 （1）病毒在无生命培养基上不能生长，必须依靠活细胞提供 循环重复 [甲的研究] 用激素等治疗 非典病人A 治愈的病人A 健康人合成或生产 其他辅助治疗 接种 提纯、
基因治疗的发展现状和存在风险分析
基因治疗的发展现状和存在风险分析 发表时间：2019-06-24T10:40:47.343Z 来源：《成功》2019年第1期作者：傅思博 [导读] 随着生物科学的发展，科学家们逐渐解开了生命的密码——基因，作为遗传信息的DNA片段，人们发现可以通过改善或改变基因的排列组合，或通过外源性基因的植入，可以解决非常多的遗传疾病，乃至于改善后代生育的质量。但同时外源性基因侵入的风险和伦理问题也是基因工程面临的主要问题。 傅思博 西安市铁一中陕西西安 710016 【摘要】随着生物科学的发展，科学家们逐渐解开了生命的密码——基因，作为遗传信息的DNA片段，人们发现可以通过改善或改变基因的排列组合，或通过外源性基因的植入，可以解决非常多的遗传疾病，乃至于改善后代生育的质量。但同时外源性基因侵入的风险和伦理问题也是基因工程面临的主要问题。 【关键词】基因；基因工程；基因治疗；风险分析 一、基因与基因工程概述 （一）基因就是带有遗传信息的DNA片段，它是控制生物性状的基本遗传单位 基因（遗传因子）是产生一条多肽链或功能RNA所需的全部核苷酸序列。基因支持着生命的基本构造和性能。储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息。环境和遗传的互相依赖，演绎着生命的繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程。生物体的生、长、衰、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。因此，基因具有双重属性：物质性（存在方式）和信息性（根本属性）。 基因有两个基本特点：一是能忠实地复制自己，以保持生物的基本特征；二是在繁衍后代上，基因能够突变或变异，当受精卵或母体受到环境或遗传的影响，后代的基因组会发生有害缺陷或突变。 （二）基因工程的基本定义 基因工程又称基因拼接技术和DNA重组技术，它是在分子水平上对基因进行操作的复杂技术，是将外源基因通过体外重组后导入受体细胞内，使这个基因能在受体细胞内复制、转录、翻译、表达。也就是说，它是将一种生物体的基因与载体在体外进行拼接重组，然后转入另一种生物体内，使之按照人们的意愿稳定遗传并表达出新产物或新性状。基因工程是在分子生物学和分子遗传学综合发展的基础上诞生的一门崭新的生物技术科学。它与细胞工程、酶工程、蛋白质工程和微生物工程共同组成了生物工程。 实施基因工程一般包括四个操作步骤：一是提取目的基因；二是目的基因与运载体结合；三是将目的基因导入受体细胞内；四是目的基因的检测和表达。 二、基因治疗的发展现状 随着人类对基因研究的不断深入，发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因，而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防，这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的福音。 （一）基因治疗的原理 基因治疗是指以改变人类遗传病物质为基础的生物医学治疗,即通过一定方式将人正常或野生型基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞,以矫正或置换致病基因的治疗方法[1]。已发现的遗传病有6500多种，其中由单基因缺陷引起的就有约3000多种。因此，遗传病是基因治疗的主要对象。第一例基因治疗是美国在1990年进行的。当时，两个4岁和9岁的小女孩由于体内腺苷脱氨酶缺乏而患了严重的联合免疫缺陷症。科学家对她们进行了基因治疗并取得了成功。这一开创性的工作标志着基因治疗已经从实验研究过渡到临床实验。1991年，我国首例B型血友病的基因治疗临床实验也获得了成功。 （二）基因治疗的最新进展 基因治疗的最新进展是即将用基因枪技术用于治疗。其方法是将特定DNA用改进的基因枪技术导入小鼠的肌肉、肝脏、脾、肠道和皮肤获得成功的表达。这一成功预示着人们未来可能利用基因枪传送药物到人体内的特定部位，以取代传统的接种疫苗，并用基因枪技术来治疗遗传病。 按照遗传基本原理，如果某些基因能帮助父母生存和繁殖，父母就会把这些基因传给后代。但一些研究表明，真实情况要复杂得多：基因可以被关闭或沉默，以应对环境或其他因素，这些变化有时也能从一代传到下一代。美国马里兰大学遗传学家提出了一种特殊机制，父母通过这种机制可以把沉默基因遗传给后代，而且这种沉默可以保持25代以上。这一发现可能改变人们对动物进化的理解，有助于将来设计广泛的遗传疾病疗法。 所以，据此我们可以设想，第一、在孕期进行产前诊断，检测出遗传病基因后提取胚胎内细胞团，通过基因重组将人工编辑的dsRNA 基因导入内细胞团中，使遗传病的基因暂时性无法正常表达后进行基因编辑与剪辑替换。第二、暂时延缓遗传类疾病的病情恶化，延缓发病时间，为医生和患者争取更多治疗时间。如果实验疗效得到进一步确证的话，就有可能将胎儿基因疗法扩大到其它遗传病，以防止出生患遗传病症的新生儿，从而从根本上提高后代的健康水平。 三、基因治疗的风险分析 （一）现阶段基因治疗的技术风险 基因治疗的技术风险是指，由于技术本身的不成熟而导致患者，受试者的身心伤害。它包括疾病的种类，致病概率的大小和风险的严重程度等三个方面。[2] 在基因临床试验中，技术风险表现在三个方面：1.如何选择有效的治疗基因；2.如何构建安全载体，病毒载体效率较高，但却有潜在的危险性；3.如何定向导入靶细胞，并获得高表达。 （二）现阶段基因治疗的伦理风险 基因工程同其他科学技术成果一样也是一把双刃剑：它一方面给人类带来了巨大的福祉,但同时也产生了巨大的伦理风险。基因治疗技术的快速发展使我们不得不认真思考“人是什么”这个问题，如果人类可以改良基因，那么人类基因的权利何在？因此,由基因的特殊性所引
基因工程在疾病治疗方面的应用
浅谈基因工程药物 基因工程药物是指用现代基因重组高科技对基因进行克隆，通过重组DNA导入大肠杆菌、酵母或动物细胞成功构建工程菌株或细胞株，在工程菌株、细胞中所表达生产的新型药物包括细胞因子、多肽类激素、溶血栓药物、疫苗、抗体、反义RNA及基因治疗药物等等多种难治疾病的基因工程药物. 基因工程药物因其疗效好、应用范围广泛、副作用小的特点成为新药研究开发的新宠。也是发展最迅速和最活跃的领域。自1982年美国Lilly公司上市了第一个基因工程产品——人胰岛素以来，至今已有基因工程药物大约140多种上市，尚处于临床试验或申报阶段的基因工程药物有500多种。当传统制药业的增长速度减慢时，基因工程制药正在加速发展，全世界基因工程药物持续6年销售额增长率都在l5％～33％，基因工程制药已成为制药业的一个新亮点[1-2]。 一.目前药物治疗的主要类型 1.胰岛素至今仍是临床上治疗糖尿病最有效的方法。 过去，胰岛素主要从猪等大家畜胰腺中提取。从一头猪的胰腺中只能提取出300单位胰岛素，而一个病人每天就需要40单位胰岛素，因此远远不能满足需要。 基因工程技术一问世，科学家就想到利用该技术来解决胰岛素药源不足的问题。他们首先要找到胰岛素基因，在人的胰岛细胞里有一段特定结构的DNA分子指挥着胰岛素的合成，然后又找到在人的大肠里存在对人体无害的大肠杆菌。把人的胰岛素基因转入到大肠杆菌的细胞中，随着大肠杆菌的繁殖，胰岛素基因
也一代代的遗传下去。大肠杆菌繁殖速度相当快，大约20分钟就能繁殖一代，把它放到大型的发酵罐里进行人工培养，就可以大量繁殖，并且生产出大量人的胰岛素。 1981年，基因重组人胰岛素产品正式投入市场，大肠杆菌成了名副其实的生产胰岛素的“活工厂”，胰岛素供不应求的问题彻底解决了 胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和价格之高可想而知。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，每2000L培养液就能产生100g胰岛素!大规模工业化生产不但解决了这种比黄金还贵的药品产量问题 2.干扰素： 是哺乳动物细胞在诱导下产生的一种淋巴因子，能够加强巨噬细胞的吞噬作用和对癌细胞的杀伤作用，抑制病毒在细胞内的增殖，用于肿瘤和其他病毒病的治疗。基因工程干扰素干扰素治疗病毒感染简直是“万能灵药”!过去从人血中提取，300L血才提取1mg!其“珍贵”程度自不用多说。基因工程人干扰素α-2b(安达芬)是我国第一个全国产化基因工程人干扰素α-2b，具有抗病毒，抑制肿瘤细胞增生，调节人体免疫功能的作用，广泛用于病毒性疾病治疗和多种肿瘤的治疗，是当前国际公认的病毒性疾病治疗的首选药物和肿瘤生物治疗的主要药物。 生长激素人体生长激素能够治疗侏儒症和促进伤口愈合，动物生长激素能够加速畜禽生长发育。目前，人和动物的生长激素基因都已经在大肠杆菌中成功表达．在医学和畜牧业领域取得了很好的应用效果。
第二十三章 基因治疗——复习测试题
第二十三章基因治疗——复习测试题 （一）选择题 A型题 1. 全世界第一例基因治疗成功的疾病是 A. β地中海贫血 B. 血友病 C. 重症联合免疫缺陷症 D. 高胆固醇血症 E. 糖尿病 2. 理论上讲，基因治疗最理想的策略是 A. 基因置换 B. 基因替代 C. 基因失活 D. 免疫调节 E. 导入“自杀基因” 3. 目前基因治疗所采用的方法中，最常用的是 A. 基因置换 B. 基因替代 C. 基因失活 D. 免疫调节 E. 导入“自杀基因” 4. 利用反义核酸阻断基因异常表达的基因治疗方法是
A. 基因置换 B. 基因替代 C. 基因矫正 D. 基因失活 E. 免疫调节 5. 将白细胞介素-2基因导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的表达水平，进行抗 肿瘤辅助治疗。这种基因治疗方法是 A. 基因置换 B. 基因替代 C. 基因矫正 D. 基因失活 E. 免疫调节 6. 下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法 A. 基因缺失 B. 基因置换 C. 基因替代 D. 基因失活 E. 免疫调节 7. 基因治疗的基本程序中不包括 A. 选择治疗基因 B. 选择载体 C. 选择靶细胞 D. 将载体直接注射体内 E. 将治疗基因导入靶细胞
8. 下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法 A. 电穿孔法 B. 脂质体法 C. DNA直接注射法 D. 显微注射法 E. 基因枪技术 9. 下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法 A. 电穿孔法 B. 基因枪技术 C. DNA直接注射法 D. 显微注射 E. DEAE-葡聚糖法 10. 将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括 A. 显微注射法 B. 电穿孔法 C. 脂质体法 D. CaCl2法 E. 病毒介导的基因转移 11. 目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是 A. 逆转录病毒载体 B. pBR322 C. λ噬菌体 D. pUC18 E. YAC
基因治疗的发展及其应用
基因治疗的发展及其应用 【摘要】基因治疗一种很有发展前途的高新技术。基因治疗有望成为治疗遗传病、肿瘤、心血管病、病毒感染及其它难治性疾病的有效手段，本文通过国内外相关文献的分析，从基因治疗(基因治疗的现状、肿瘤的基因治疗)、基因预防、基因治疗技术、基因治疗存在的问题和未来发展等进行综述。 【关键词】基因治疗;基因预防;基因治疗技术;现状;问题和未来发展 人类的疾病是由于其本身的基因的核苷酸发生变化有关。近年来，基因治疗作为一种安全的、新的疾病治疗手段，在一定程度上取得了重大进展。 1 基因治疗 基因治疗(Genethrapy)是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的，通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。简而言之，基因治疗是指通过基因水平的操纵而达到治疗或预防疾病的疗法。 1.1 基因治疗的现状 生物医学的深入研究表明，人类的各种疾病都直接或间接与基因有关[1]。因此，可认为人类的一切疾病都是“基因病”。故人类疾病可分为三大类。一类是单基因病。这类疾病只需一个基因缺陷即可发生，如腺苷脱氨基酶(ADA)缺陷症。二是多基因病。此类疾病的病因大多比较复杂，不但涉及各个基因，往往还与环境因素(包括自然环境、社会环境、生活方式等)有关。基因缺陷和疾病表型都具有明显的多样性。Ⅰ型糖尿病、肿瘤、心血管疾病等皆属此类。三是获得性基因病。此乃病原微生物入侵所致，如艾滋病、乙型肝炎等。因此，理论上，人类所有的疾病都可采用基因治疗。 1.2 肿瘤的基因治疗 目前治疗癌症的基因疗法种类颇多，主要集中在免疫基因治疗、药物敏感性基因治疗、肿瘤抑制基因治疗治疗三个方面。 1.2.1 免疫基因治疗 常用方法有：①细胞因子基因治疗：将某些细胞因子基因如IL 2、IL 4、IL 6、B7 1，GM CSF等转染肿瘤细胞后，增强机体对肿瘤细胞的免疫反应。②肿瘤抗原基因免疫治疗：将某些肿瘤抗原基因如MHC基因等转染肿瘤细胞，增强肿瘤细胞免疫原性。②反义基因治疗：应用反义核酸在转录和翻译水平，通过碱基互补原则封闭某些异常基因的表达，反义核酸被称为信息药物[3]。④用抗体抑制癌基因的产物杀灭肿瘤细胞。
基因工程在医药工业中的的应用
基因工程及其在医学中的应用基因工程及其在医学中的应用基因工程及其在医学中的应用基因工程及其在医学中的应用 摘要: 作为生物工程技术的核心，及新工程的发展与应用，在医学方面有着非同凡响的影响。本文首先回顾了基因工程的发展简史，然后在基因工程制药，抗病毒疫苗，疾病治疗及基因诊病等方面综述了基因工程在医学中的应用。基因工程将给医药方面带来更美好的前景。关键词关键词关键词关键词: 基因工程医学应用1 前言前言前言前言：分子生物学主要是从分子水平上阐述生命现象和本质的科学，是现代生命科学的“共同语言”。分子生物学又是生命科学中进展迅速的前沿学科，它的理论和技术已经渗透到其他基础生物学科的各个领域，它的主要核心内容是通过生物的物质基础---核酸、蛋白、酶等生物大分子的结构、功能及其相互作用的运动规律的研究来阐明生命分子基础，从而探讨生命的奥秘。这门课与基因工程关系很大，主要讲了核酸、蛋白、酶等生物大分子的结构、功能以及它们之间的相互作用。近年来，随着生物技术的飞速发展，分子生物学在较多领域得以应用。其中在核酸，基因方面医学中的发展迅猛。基因工程在制药，抗病菌疫苗发展前景较广，在疾病治疗及诊断对人们生活影响较大。本文将对基因工程的发展及其在医学中的应用作简单的阐述。2 基因工程的发展基因工程的发展基因工程的发展基因工程的发展基因工程又叫遗传工程，是分子遗传学和工程技术相结合的产物，是生物技术的主体。基因工程是指用酶学方法将异源基因与载体DNA在体外进行重组，将形成的重组因子转入受体细胞，使异源基因在其中复制并表达，从而改造生物特性，生产出目标产物的高新技术。1857年至1864年，孟德尔通过豌豆杂交试验，提出了生物体的性状是由遗传基因子控制的。1909年，丹麦生物学家约翰生首先提出基因一词代替孟德尔的遗传因子。1910年至1915年，美国遗传学家摩尔根通过果蝇实验，首次将代表某一性状的基因同特定的染色体联系起来，创建了基因学说。直到1944年，美国微生物学家埃弗里等通过细菌转化研究，证明基因的载体是DNA 而不是蛋白质，从而确立了遗传的物质基础。1953年，美国的遗传学家华生和英国的生物学家克里克揭示了DNA分子双螺旋模型和半保留复制机理，解决了积阴德自我复制和传递问题。开辟了分子生物学的研究时代。之后，1958年克里克确立了中心法则。1961年雅各和莫诺德提出的操纵子学说以及说有64种密码子的破译，成功的揭示了遗传信息的流向和表达问题，为基因工程的发展奠定了坚实的基础。DNA分子的切除与连接，基因的转化技术，还有诸如核酸分子杂交，凝胶电泳，DNA序列结构分析等分子生物学试验方法的进步为基因的创立和发展奠定了强有力的技术基础。1972年，美国斯坦福大学的P.Berg构建了世界上第一个重组分子，发展了DNA重组技术，并因此获得了1980年的诺贝尔学奖。1983年，美国斯坦福大学的S.Chen等人也成功的进行了另一个体外DNA重组试验并发现了细菌间性状的转移。这是基因工程发展史上第一次成功实现重组转化成功的例子，基因工程从此诞生了。基因工程问世近30年，不论是基因理论研究领域，还是在生产实践中的应用，均已取得了惊人的成绩。给国民经济的发展和人类社会的发展带来了深远而广泛的影响。3 基因工程在药学方面的应用基因工程在药学方面的应用基因工程在药学方面的应用基因工程在药学方面的应用运用基因工程技术对基因的转导和整合来获取新的抗体，及新药的制取及研究都具有较高效益；基因技术在诊断疾病及刑事案件的侦破方面发挥着不可小觑的力量，因此基因工程在药学发展有着深远影响。 3.1 基因工程制药基因工程制药基因工程制药基因工程制药基因工程制药开创了制药工业的新纪元，解决了过去不能生产或者不能经济生产的药物问题。现在，人类已经可以按照需要，通过基因工程生产出大量廉价优质的新药物和诊断试剂，诸如人生长激素、人的胰岛素、尿激酶、红细胞生成素、白细胞介素、干扰素、细胞集落刺激因子、表皮生长因子等。令人振奋的是，具有高度特异性和针对性的基因工程蛋白质多肽药物的问世，不仅改变了制药工业的产品结构，而且为治疗各种疾病如糖尿病、肾衰竭、肿瘤、侏儒症等提供了有效的药物。 3.2 基因工程抗病毒疫苗基因工程抗
基因工程之基因治疗
基因治疗 摘要: 生物技术在生命科学领域扮演者重要得角色,基因治疗在治疗方面,将新得遗传物质转移到某个个体得体细胞内使其获得治疗效果;在基因工程方面,将正常得有功能得基因置换或增补缺陷基因。近些年来,已对若干人类单基因遗传病与肿瘤开展了临床得基因治疗。基因治疗作为治疗疾病得一种新手段,正愈来愈受到人们得重视与关注。 关键词:基因工程基因治疗基因 一、基因治疗得历史 随着DNA双螺旋结构得发现与以DNA重组技术为代表得现代分子生物学技术得发展以及人类对疾病认识得不断深入,越来越多得证据证明,多种疾病与基因得结构或功能改变有关,因而萌生了从基因水平治疗疾病得念头与梦想。 早在1968年,美国科学家发表了“改变基因缺损:医疗美好前景”得文章,首次在医学界提出了基因疗法得概念。1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。1990年美国NIH得Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验,用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致得严重免疫缺损得四岁女孩,并获得成功[1]。 1994年美国科学家利用经过修饰得腺病毒为载体,成功地将治疗遗传性囊性纤维化病得正常基因cfdr 转入患者肺组织中。2000年,法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗,使数名有免疫缺陷得婴儿恢复了正常得免疫功能,取得了基因治疗开展近十年最大得成功[2]。 2004年1月,深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场,这就是全球基因治疗产业化发展得里程碑[3]。迄今报道已有数千例基因治疗患者,病种主要就是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。 二、基因治疗得概念 基因治疗就是指向有功能缺陷得细胞补充相应得基因,以纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗得目得。 广义得说,基因治疗就就是应用基因或基因产物治疗疾病得一种方法。狭义得说,基因治疗就是把外界得正常基因或治疗基因,通过载体转移到人体得靶细胞,进行基因修饰与表达,治疗疾病得一种手段。
基因治疗的研究现状以及应用前景分析
基因治疗的研究现状以及应用前景分析 摘要： 基因治疗是一种通过基因水平的操作而达到治疗或预防的高新技 术。可治疗包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病和自身 免疫性疾病在内的多种疾病。近几年来基因治疗在全球范围内虽然取 得了快速发展，但也遇到了很多技术、伦理以及法律问题。未来基因 治疗的主要目 标是在法律和伦理要求范围内，开发更加安全高效的基因导入系统， 更好的服务于人类。本文主要论述了基因治疗的研究现状，并在此基 础上分析了其应用前景。 关键词：基因治疗，研究现状，应用前景 Abstract： ?Gene therapy is a new technology by which people can cute and prevent many diseases at the level of genes, such as,genetic disease,infectional disease,cardiovascular disease and autoimmune disease.At the past years , gene therapy has been developed all around the world , however , it has also come across some probloms , including technology ,laws and ethics. At the future , the main aim of gene therapy is to develop more safe and efficient gene delivery system within the limits of laws and ethics .The research status and application prospect of gene therapy are discussed in this paper.
关于基因工程在医药领域发展以及前景的若干思考
关于基因工程在医药领域双重性的若干思考 （政法1102班111070043 黄光志序号3）【摘要】基因工程作为一门理论性与实践性的较强的学科，其方法与技术已经渗透到现代生命科学的各个分支领域，成为生命科学的一门核心技术。基因工程包含许多独特的实验方法和技术，不仅内容丰富，涉及面广，实用性也强。基因工程技术广泛应用于农业、医学、食品工业等。本文主要阐述基因工程在制药领域的应用，包括生物制药、基因诊断、基因治疗的应用及其前景，同时事物具有双重性，认识基因工程的一些问题，趋利避害，让基因工程能带给我们更多福音。 【关键词】基因工程；医药领域；生物制药；基因诊断；基因治疗 [Abstract] Emphasizing both on practice and theory, genetic engineering has been applied to various fields of life science in terms of its methods and technologies and becomes the core technology of life science. Genetic engineering consists of many unique experiment methods and technologies and is highly and widely practiced in agriculture, medical science, and food industry and so on. This thesis will focus on its applications in pharmacy, including biopharming, genetic diagnose and gene therapy as well their prospects. As each coin has two sides, it is important to realize the deficiencies of genetic engineering. Only if the genetic engineering is made use of in the right way will it truly benefit us. [Key words] Genetic engineering; Medical field; Biological pharmaceutical; Gene diagnosis; Gene therapy 基因为DNA中的一部分，虽然只占整个DNA质量的2%～4%,却主宰着人类由生到死的整个生命旅程。基因工程是指人工使某特定基因（目的基因）经载体携带，进入某生物细胞并重组入其DNA分子中，经筛选、纯化、扩增，并使之表达出人类所需要的蛋白质或对人类有益的生物性状的技术。伴随“人类基因组序列”分析工作的完成，基因工程会在各领域给人类带来福音，目前基因工程已经应用在医学、农业生产、环境科学等诸多领域。本文主要探究基因工程在医学领域方面的发展以及其前景，面对其出现的一些问题，展望其未来，希望随着科学技术的发展，基因工程能给我们带来更多的福音。 一、基因工程的概况 基因工程(genetic engineering)又称基因拼接技术或DNA重组技术，是在在分子水平上对基因进行操作的复杂技术，按照人们的想法，以分子遗传学为理论基础，以分子生物学
最新高中生物(人教版)同步习题：1-2基因诊断与基因治疗(选修2)及答案解析
第2节基因诊断与基因治疗 (时间：30分钟满分：50分) 难度及题号 考查知识点及角度 基础中档稍难 基因诊断 2 1 基因芯片3、7 4 基因治疗5、6 8 一、选择题(共6小题，每小题4分，共24分) 1．用DNA探针诊断疾病的具体方法是()。 A．与被测样品的DNA碱基序列做比较 B．与被测样品的DNA分子重组 C．与被测样品的DNA分子杂交 D．A、B、C三种方法均可 解析基因诊断是指用标记的DNA分子做探针，利用DNA分子杂交原理， 与待测样品DNA杂交，从而推测待测DNA序列。 答案 C 2．对某些传染性疾病(例如SARS)的诊断的困难在于病原体数量在初期极少，因此稳定、可靠而快捷的检测手段是()。 A．病毒的大量培养B．患者体内相关抗体的检测 C．PCR技术扩增D．临床症状确诊 解析对于病原体数量极少的待测样本，可利用PCR技术，对待测核酸进行 PCR技术扩增，获得大量核酸。 答案 C 3．基因芯片()。 A．是计算机上的微处理器 B．只能少量地对DNA分子的碱基序列进行测定和定量分析 C．是将少量DNA片段有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片上 D．是一种高密度的DNA阵列 解析基因芯片是将大量特定序列的DNA片段(探针)有序地固定在尼龙膜、
玻片或硅片上，从而能大量、快速、平行地对DNA分子的碱基序列进行测 定和定量分析。基因芯片实际上是一种高密度的DNA阵列。 答案 D 4．下列对基因芯片的叙述中，错误的是()。 A．基因芯片可直接检测样品DNA和RNA B．基因芯片技术依据DNA分子杂交原理 C．基因芯片技术有助于发现不同个体对疾病易感性的差异 D．基因芯片技术不会造成社会负面效应 解析基因芯片技术也会造成负面效应，如基因歧视所引发的社会问题；婚姻、就业、保险等方面受到不公平的待遇；侵犯隐私权；对自己的心理、生活带来许多压力等。 答案 D 5．基因治疗的步骤是()。 ①治疗基因的表达②选择治疗基因③将治疗基因转入患者体内④选择 运输治疗基因的载体 A．②③①④B．②③④① C．③④②①D．②④③① 解析基因治疗的步骤包括选择治疗基因、选择运输治疗基因的载体、将治疗基因转入患者体内、治疗基因的表达。 答案 D 6．对基因治疗安全性的问题叙述不当的是()。 A．基因治疗中最常用的载体是病毒，它们能自我复制 B．在基因治疗中，科学家抑制逆转录病毒的某种活动防止它们引起疾病，使之能被安全地使用 C．使用病毒载体运载基因，它们可能更多地改变目标细胞 D．目的基因插入载体DNA的位置可能出现错误，导致癌症和其他损伤的产生解析基因治疗中最常用的载体为病毒，大多数基因治疗临床实验用小鼠逆转录病毒运送目的基因，其他病毒载体还包括腺病毒、痘病毒和疱疹病毒等。
基因工程之基因治疗
基因治疗 摘要： 生物技术在生命科学领域扮演者重要的角色，基因治疗在治疗方面，将新的遗传物质转移到某个个体的体细胞内使其获得治疗效果；在基因工程方面，将正常的有功能的基因置换或增补缺陷基因。近些年来，已对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正愈来愈受到人们的重视和关注。 关键词：基因工程基因治疗基因 一、基因治疗的历史 随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据证明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。 早在1968年，美国科学家发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。1989年美国批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。1990年美国NIH的Frenuch Anderson博士开始了世界上第一个基因治疗临床试验，用腺苷酸脱氨酶基因治疗了一位ADA基因缺陷导致的严重免疫缺损的四岁女孩，并获得成功[1]。 1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将治疗遗传性囊性纤维化病的正常基因cfdr 转入患者肺组织中。2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年最大的成功[2]。 2004年1月，深圳赛百诺基因技术有限公司将世界第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治疗产业化发展的里程碑[3]。迄今报道已有数千例基因治疗患者，病种主要是恶性肿瘤、艾滋病、血友病B、病毒性肝炎等等。 二、基因治疗的概念 基因治疗是指向有功能缺陷的细胞补充相应的基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。 广义的说，基因治疗就是应用基因或基因产物治疗疾病的一种方法。狭义的说，基因治疗是把外界的正常基因或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，治疗疾病的一种手段。