基因测序产业分析(整理自公开网络)
基因测序产业分析（整理自公开网络）
作者：Albans
一、综述
基因测序行业发展迅速，二代测序为主流技术。一代基因测序技术由于通量较低、测序时间较长，已经不能满足研究应用的需要，以高通量低成本为特征的二代测序技术为目前应用最广泛的测序技术，测序时间相较于一代技术大大降低。基因测序作为精准医疗的重要一环，随着技术的进步以及成本的下降，近年来发展迅速，从2007年的7.94亿美元增长到2013年的45亿美元，复合增长率为33.5%，预计未来几年依旧会保持快速增长，2018年将达到117亿美元，复合增长率为21.1%。
产业格局。产业链上游为欧美企业主导，我国企业主要集中在中下游测序服务业，并有往上游延伸的趋势。目前，我国的基因测序企业主要集中在产业链的中下游测序服务业，而上游基因测序设备耗材供应商的技术门槛较高，基本上为外资企业所垄断。由于基因测序的关键技术仍长期掌握在以Illumina为代表的欧美基因测序设备及试剂耗材生产商手上，我国的基因检测行业没有彻底的定价权
我国目前主要分为四个方向。我国国家食药监总局批准的下游基因测序临床应用分为四个类别，分别为遗传病诊断、产前筛查与诊断、植入前胚胎遗传学诊断以及肿瘤诊断与治疗。无创产前筛查为当下较为成熟和消费者认可程度最高的产品，且随着我国二胎政策的放开，市场将有进一步的成长空间；肿瘤诊断与治疗是最具有开发潜力的应用市场，癌症已经成为全球第二大致死病因，并且随着我国老龄化社会的到来，癌症在我国发病率将进一步提高，二代测序在肿瘤邻域的应用将有巨大的发展潜力。
中国版精准医疗计划。仿效美国的精准医疗计划，国家正在制定“精准医疗”战略规划，将研发一批国产新型防治药物和医疗器械，形成一批我国定制、国际认可的疾病诊疗指南、临床路径和干预措施，针对肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病、罕见病分别制定8-10种精准治疗方案，并在全国推广。国家已经取消第三类医疗技术临床应用准入审批，取消的审批项目包括原来由国家卫计委负责的造血干细胞移植、基因芯片诊断、免疫细胞治疗等第三类医疗技术临床应用。
精准医疗要做到个性、高效及预防，前提是疾病的筛查和诊断。因此，开展精准医疗，首先是要发展基因测序和大数据应用。从精准医疗的过程来看，产业链可以简单分为诊断和治疗两个部分。诊断过程主要涉及分子诊断技术、大数据及云计算的应用，通过对单个患者相关样本的采集检测，并与数据库中相关疾病的资料进行比对，得出相关诊断结果。在治疗阶段则可以根据诊断的结果实行“量体裁药”。大数据分析将在精准医疗中发挥巨大作用。精准治疗实施的前提是基因测序技术，而基因测序后产生的数据则有赖于大数据的比对分析。一个完全测序的人类基因组包含100GB-1000GB的数据量，这在解读上有很大困难，需要专门的数据库进行数据信息的横向与纵向比对分析。国外很多公司都建立了自己的大型数据库并开发相关的软件进行快速数据分析。例如Myriad GEnetiCs公司拥有专有数据库来进行大数据的一体化分析，可用来解释不确定的遗传检测结果。Illumina公司开发出BAseSpace的云计算与存储平台。SeVenBridges Genomics在人类基因组排序和分析中综合应用了云计算和NoSQL数据技术，推出EC2、S3和MongoDB等。
大数据比对分析后所得到的信息，可为个体化药物设计提供指导，实现“量体裁药”。目前众多预测性基因检测项目中最具有实际应用意义的是“药物基因型检测”，即针对人体发病基因片段设计靶向药物，并用大数据分析药物将要产生的反应、药效、敏感性以及副作用的情况，从而筛选出最佳治疗方法和个体化的给药方案。“量体裁药”将在很大程度上减少临床
用药不当，提高疗效与降低医疗费用，为未来医学指明方向。
二、行内人谈基因测序
DNA检测为什么是一个革命化的东西？因为DNA不是决定你现在会怎么样，它决定的是你未来多大可能性会怎么样？很多基因是关闭着的，是否打开或关闭取决于RNA，表观遗传学（DNA甲基化），以及环境因素的共同作用。而其中DNA是根本的原因。未来DNA 成本降低下来后，在医院测DNA能够大大辅助医生对病情的诊断，随着在医院做个DNA 和现在去医院抽血化验一样普遍，这个行业未来发展潜力无限。
国内基因检测主要分为两种：
一种是无创产前诊断，即用怀孕母体血液中含有婴儿外周血的特点，在胳膊上抽血，检测染色体倍数上的遗传病。注意，母亲的血液中提取出的是自己以及孩子的DNA，所有仅仅能做染色体倍数的检测。
第二种叫个人基因组，包括产前孩子的单基因病，以及个性化基因组。这种产前需要拿到孩子的DNA，而不是类似第一种的混合DNA。个性化基因组，就是说把每个人的DNA 测了，看你未来患XX病的概率，然后给你的生活有个指导。比如说检测出来你的DNA导致你年龄大了之后得肺癌的概率很高，那你就平时生活少抽烟。
一个成熟的基因测序，需要测序仪，和对海量数据的生物信息学分析。有这两方面即可。首先，测序仪要结合生物学、化学、物理电子等等多方面的技术才有可能弄出来。中国是一个山寨大国，中国现在的技术绝无可能造出二代测序仪。华大基因是怎么做到全球最大测序中心的？在于2008年的时候一次性购买130多台illumina公司的测序仪，这没有什么科技含量，谁买了然后操作机器都可以成为最大测序中心。在这点上，测序仪基本被illumina和life两个公司垄断。其中，又以illumina最为厉害
所以国内基因检测在测序仪最看好的是杭州贝瑞和康，因为他和illumina合作做中国的测序市场。达安基因是与life合作，以后在测序仪器方面也没有任何技术瓶颈。华大基因收购CG测序仪，主要是为了打破受制于illumina的制约。但是CG的读长太短，比起前两种测序仪实在是差了太远。CG相对于illumina有一个比喻，就是小灵通对苹果。但是基因测序，在人的基因组已经存在的情况下，恰恰对读长是要求不高的，所以CG也适合。紫鑫药业，不看好中国科学院，中国是山寨大国，中国的科研其实也是。
其次，生物信息分析这个在序列读取出来很重要。因为人的基因组有3G，为保证准确度测序乘数又不可能只测3个G，起码得5乘，这么大的数据量在windows下根本是无法操作的，只能在linux等系统下使用C++，perl等编程语言进行处理。华大基因虽然没有好的测序仪，但是确实是汇集了中国最好的生物信息学人才。从华大基因发表的各类顶级文章就可以看得出来。贝瑞合康不少人是华大过去的，实力也不错。达安基因去年开始在华大挖人，生物信息应该也可以。
对所有涉及基因检测的公司实力排个序，望给大家做个参考。
1.华大基因。有自主测序仪，生物信息国内无人能及，2000年世界人类基因组计划%1项目的中国承担着。
2.贝瑞和康。有illumina自主测序仪，生物信息尚可，进入基因检测领域很早，排名第二。
3.达安基因。有life自主测序仪，生物信息尚可，进入基因检测领域较晚，排名第三。
4.紫鑫药业。不相信中国能研发出这么高大上的测序仪。
5.千山药机。原文已修改，懂得自然懂
三、补充相关企业：
1.杭州贝瑞和康基因诊断技术有限公司。
创始人出自华大基因，公司生产的基因测序仪（NextSeq CN500），以及胎儿染色体非整倍体（T13/T18/T21）检测试剂盒已通过国家食品药品监督管理总局（CFDA）的批准。（2015年4月）
其中，NextSeq CN500基因测序仪是贝瑞和康与Illumina公司合作，为满足中国临床需求而设计制造的一款新型高通量的基因测序仪。该仪器采用Illumina的边合成边测序技术原理，保证了测序数据精准可靠，并可同时处理96个无创DNA产前检测（NIPT）临床样本，上机前仅需10分钟进行加样和系统设定，上机后无需手动操作，无需人员看管，无需使用其它指定配套设备。预制全部测序试剂，即拆即用。只需5小时即可获得NIPT所需的测序数据。无创产前检测仅需抽取孕妇10mL静脉血，提取血浆DNA，即可通过高通量测序判断胎儿是否有唐氏综合征（T21）、爱德华氏综合征（T18）、帕陶氏综合征（T13），准确率高达99%以上。截止至2013年12月，贝瑞和康在NIPT项目上积累了同原理平台超过150,000例样本的经验。同时获批的胎儿染色体非整倍体（T13/T18/T21）检测试剂盒采用了贝瑞和康自主研发的快速PCR-free文库构建专利技术，全部实验操作仅需在单一反应管中进行两步加样即可完成，简化了操作步骤。
2.Illumina公司
公司已分别于2014年5月、2015年6月、2015年12月牵手中国基因测序企业贝瑞和康、安诺优达和诺禾致源。贝瑞旨在推出基于中国市场的高通量基因测序系统解决方案，安诺则将联合开发应用于生育健康的高通量测序平台。诺禾共同开发应用于生殖健康和肿瘤的二代测序平台。
3.华大基因
荣之联凭借在高性能计算和大容量存储方面积累的技术优势，为华大基因设计、建设和维护位于深圳和香港的生物信息超算中心，成功地解决了基因测序形成的海量数据在并行计算和存储等方面的难题，华大基因具备了每秒运行157万亿次的超级计算能力，数据存储量达12.6PB，基因测序能力位居全球第一。
woodyhuang回复Albans：
请问楼主是那方面的从业人士，药机还是基因检测方面？
Albans 回复woodyhuang：
提供基因检测服务的某人士，个人认为，基本观点并不偏颇，搞基因测序服务，一个是仪器，另一个是专业的信息解读，显然仪器是国外的可靠，国内的山寨版没有几个版本的迭代是很难让人放心使用的，这不同于其他产品的山寨，本身测序仪就是高技术门槛的新事物，相比而言国内企业与国外先进企业合作开发的仪器系统更能够得到从业人士认同。另一个是信息解读，需要高端人才，文中提到的贝瑞等企业都是从华大出来的，华大相当于国内基因测序人才的黄埔军校。千山这块，至少从目前看都没有优势。当前股价已经说明了市场对公司估值的顾虑。——以上观点，仅供参考，也不要给所谓的大v看，他们也不是什么权威，自己安静做个材料参考就好。
潜龙在渊吧：
看千山不能看基因测序的，要非要说测序，它的基因测序只有申友算是，不过还没发力。文章作者可能比较专业，写的也比较客观，只是把千山看错了。他根本就不了解千山的业务和商业模式，所以，结论就比较瞎扯了
MINGXIANAINI 回复潜龙在渊吧：
如果没有收入，说讲故事也就罢了，千山的基因芯片都上亿销售了，还说是故事，我也是醉了，这种人就是瞪眼瞎
潜龙在渊吧回复MINGXIANAINI：
专业人士，水平也不过如此。视野太过狭窄，思维太过局限，不能站在更高的层面一揽全局，可惜了
Albans：
看到一些上市公司的粉如此忿忿不平，我想说，如果公司真的非常优秀，二级市场的股价就应该坚挺，毕竟公司的盘子不大，行业空间也是广阔，但事实却是这样的弱势，还是客观地吧。基因测序，确实是很有商业前景、也具备了产业服务条件，更顺应时代发展和生活水平的需求，所面临的机遇可以媲美等同于2000年的万科，一定会出现超级牛的上市公司，这也是我做这篇笔记的意图，希望能去伪存真，发现好的企业，这一过程还任重道远。
tonggang2001 回复Albans：
个人觉得千山布局更多是产业化平台构建，毕竟宏灏和申友潜力在资本对接下爆发还是要边走边看，目前公司管理层布局也是合理。
yuupee：
首先不管怎么说，感谢分享，我觉得您这位业内人士主要是从技术的角度出发考虑的问题。而妖姬粉主要从布局、业绩等角度。我不是医药专业的，我拿通信来说，很多做技术研发的其实也未必有很好的利润，因为最终是要做成产品卖出去。但很多做SP的公司整合资源，效益未必差，我不知道这种比喻准不准。但只是说考虑角度不同，不用太介意。具体买不买还是自己的事情，对自己负责就行了，没必要太纠结。
蓦然回首mRNA：
楼主对基因测序方面的分析很专业，但对千山的分析有点业余。千山业务的重点在基因芯片，药械，MRC和慢病管理，大健康。涉及基因测序的只是申友--与南方基因合作的公司，业务占比很少，提前布局而已。
我国基因测序行业研究-行业竞争状况、发展环境、行业特征
我国基因测序行业研究-行业竞争状况、发展环境、行业特征 （三）行业竞争状况 1、竞争格局 全球基因测序行业的市场规模巨大，随着基因测序相关技术的持续革新和应 用领域的深入发展，行业竞争格局也在不断演化。基因测序的产业链上游为测序 仪器、设备和试剂供应商，在二代测序领域，仪器与试剂主要由Illumina、Thermo Fisher 等国外厂商提供；中游为基因测序服务提供商；下游为使用者，包括医疗 机构、科研机构、制药公司。 基因测序服务提供商根据客户类别的不同，主要分为两大类，一是面向基础 研究的基因测序服务提供商；二是面向终端用户的临床、医疗类的基因检测服务 提供商，服务内容以无创产前基因检测为主，还包括药物靶向治疗检测、遗传缺 陷基因检测、肿瘤基因检测、病原微生物检测、疾病风险评估等。第一类服务提 供商包括国内的诺禾致源、百迈克以及韩国的Macrogen 等，第二类服务提供商包括贝瑞基因、博奥生物、燃石医学等。华大基因、安诺优达等公司则两种服务 均有所涉及。
2、行业主要企业 （1）华大基因（300676.SZ） 深圳华大基因股份有限公司成立于2010 年，主营业务为通过基因检测等手段，为医疗机构、科研机构等企事业单位提供基因组学类的诊断和研究服务。华 大基因主要服务于国内外的科研院校、研究所、独立实验室、制药公司等机构， 以及国内外的各级医院、体检机构等医疗卫生机构、公司客户和大众客户。公司 产品包括生育健康基础研究和临床应用服务、基础科学研究服务、复杂疾病基础 研究和临床应用、药物基础研究和临床应用等。2017 年7 月，华大基因在深圳 证券交易所创业板上市。 2016 年-2019 年1-6 月，华大基因的营业收入分别为171,149.83 万元、209,554.43 万元、253,640.61 万元和129,143.94 万元，归属于母公司的净利润分别为33,269.09 万元、39,809.15 万元、38,664.55 万元和19,797.25 万元。 （2）安诺优达 安诺优达基因科技（北京）有限公司成立于2012 年，总部位于北京，在浙江、江苏等地设有分中心或子公司，专注于新一代基因组学技术在人类医学健康 和生命科学研究两大领域的产业化应用。在医学健康领域，安诺优达推出了包括
全基因组关联分析的原理和方法
全基因组关联分析(Genome-wide association study;GWAS)是应用基因组中 数以百万计的单核苷酸多态性(single nucleotide ploymorphism ，SNP)为分子 遗传标记，进行全基因组水平上的对照分析或相关性分析，通过比较发现影响复杂性状的基因变异的一种新策略。 随着基因组学研究以及基因芯片技术的发展，人们已通过GWAS方法发现并鉴定了大量与复杂性状相关联的遗传变异。近年来，这种方法在农业动物重要经济性状主效基因的筛查和鉴定中得到了应用。 全基因组关联方法首先在人类医学领域的研究中得到了极大的重视和应用，尤其是其在复杂疾病研究领域中的应用，使许多重要的复杂疾病的研究取得了突破性进展，因而，全基因组关联分析研究方法的设计原理得到重视。 人类的疾病分为单基因疾病和复杂性疾病。单基因疾病是指由于单个基因的突变导致的疾病，通过家系连锁分析的定位克隆方法，人们已发现了囊性纤维化、亨廷顿病等大量单基因疾病的致病基因，这些单基因的突变改变了相应的编码蛋白氨基酸序列或者产量，从而产生了符合孟德尔遗传方式的疾病表型。复杂性疾病是指由于遗传和环境因素的共同作用引起的疾病。目前已经鉴定出的与人类复杂性疾病相关联的SNP位点有439 个。全基因组关联分析技术的重大革新及其应用，极大地推动了基因组医学的发展。(2005年, Science 杂志首次报道了年龄相关性视网膜黄斑变性GWAS结果,在医学界和遗传学界引起了极大的轰动, 此后一系列GWAS陆续展开。2006 年, 波士顿大学医学院联合哈佛大学等多个研究机构报道了基于佛明翰心脏研究样本关于肥胖的GWAS结果(Herbert 等. 2006);2007 年, Saxena 等多个研究组联合报道了与2 型糖尿病( T2D ) 关联的多个位点, Samani 等则发表了冠心病GWAS结果( Samani 等. 2007); 2008 年, Barrett 等通过GWAS发现了30 个与克罗恩病( Crohns ' disrease) 相关的易感位点; 2009 年, W e is s 等通过GWAS发现了与具有高度遗传性的神经发育疾病——自闭症关联的染色体区域。我国学者则通过对12 000 多名汉族系统性红斑狼疮患者以及健康对照者的GWAS发现了5 个红斑狼疮易感基因, 并确定了4 个新的易感位点( Han 等. 2009) 。截至2009 年10 月, 已经陆续报道了关于人类身高、体重、 血压等主要性状, 以及视网膜黄斑、乳腺癌、前列腺癌、白血病、冠心病、肥胖症、糖尿病、精神分 裂症、风湿性关节炎等几十种威胁人类健康的常见疾病的GWAS结果, 累计发表了近万篇 论文, 确定了一系列疾病发病的致病基因、相关基因、易感区域和SNP变异。) 标记基因的选择： 1)Hap Map是展示人类常见遗传变异的一个图谱, 第1 阶段完成后提供了 4 个人类种族[ Yoruban ,Northern and Western European , and Asian ( Chinese and Japanese) ] 共269 个个体基因组, 超过100 万个SNP( 约1
2020年细胞和基因治疗CDMO行业研究报告
2020年细胞和基因治疗CDMO行业研究报告 一、细胞和基因治疗：创新疗法的新方向 （一）细胞治疗：CAR-T 是目前商业化的主流方向 细胞疗法的原理是通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失去正常功能的细胞。人体中包含200多种不同的特殊细胞类型，例如肌肉，骨骼或脑细胞。这些细胞在体内执行特定功能，疾病或衰老可能导致人体细胞失去这些分化细胞。在许多情况下，这种缺失是不可逆的，也就意味着患病或丢失的细胞不再能被健康的细胞所补充。细胞疗法旨在将新的健康细胞人为地引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。 细胞治疗最早可以追溯到上个世纪30年代，而近代细胞治疗的快速兴起则是在2011年之后。2011年10月，法国科学家拉尔夫·斯坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫中的作用”获得诺贝尔医学奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。此后，细胞治疗迅速兴起，在一些复杂的肿瘤疾病治疗中率先进行临床试验，被Science杂志评为2013 年10大科技突破之首。 细胞疗法按照引入的细胞种类可以分为干细胞治疗和免疫细胞治疗。干细胞治疗是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的干细胞移植到病人体内，以达到
修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，具有多能性和全能性、自我更新能力和高度增殖能力等优点。患者自体干细胞较易获得，致癌风险也很低，同时也没有免疫排斥及伦理争议等问题，被更多地应用于临床。用于临床治疗的干细胞种类主要有骨髓干细胞、造血干细胞、神经干细胞等。干细胞治疗被广泛应用于临床各类疾病的治疗，主要包括血液类疾病、器官移植、心血管系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、组织创伤等方面。 免疫细胞治疗的原理是采集人体自身的免疫细胞并进行体外培养扩增，同时加强其靶向性和杀伤力，最后再输入到病人体内以消灭病原体、癌细胞。免疫细胞是指参与免疫应答或与免疫应答有关的细胞，包括NK细胞、T细胞、B细胞、巨噬细胞等。目前免疫细胞疗法主要被运用于癌症的治疗，根据所使用的的免疫细胞不同，分为细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）疗法、API生物免疫治疗、DC+CIK细胞疗法、自然杀伤细胞（NK）疗法、 DC-T 细胞疗法等。 免疫细胞疗法在癌症治疗上的应用主要是通过过继性免疫治疗实现的。过继性免疫治疗是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后
全基因组重测序数据分析
全基因组重测序数据分析 1. 简介(Introduction) 通过高通量测序识别发现de novo的somatic和germ line 突变，结构变异-SNV，包括重排 突变（deletioin, duplication 以及copy number variation）以及SNP的座位；针对重排突变和SNP的功能性进行综合分析；我们将分析基因功能（包括miRNA），重组率（Recombination）情况，杂合性缺失（LOH）以及进化选择与mutation之间的关系；以及这些关系将怎样使 得在disease（cancer）genome中的mutation产生对应的易感机制和功能。我们将在基因组 学以及比较基因组学，群体遗传学综合层面上深入探索疾病基因组和癌症基因组。 实验设计与样本 （1）Case-Control 对照组设计； （2）家庭成员组设计：父母-子女组（4人、3人组或多人）； 初级数据分析 1．数据量产出：总碱基数量、Total Mapping Reads、Uniquely Mapping Reads统计，测序深度分析。 2．一致性序列组装：与参考基因组序列（Reference genome sequence）的比对分析，利用贝叶斯统计模型检测出每个碱基位点的最大可能性基因型，并组装出该个体基因组的一致序列。3．SNP检测及在基因组中的分布：提取全基因组中所有多态性位点，结合质量值、测序深度、重复性等因素作进一步的过滤筛选，最终得到可信度高的SNP数据集。并根据参考基 因组信息对检测到的变异进行注释。 4．InDel检测及在基因组的分布: 在进行mapping的过程中，进行容gap的比对并检测可信的short InDel。在检测过程中，gap的长度为1~5个碱基。对于每个InDel的检测，至少需 要3个Paired-End序列的支持。 5．Structure Variation检测及在基因组中的分布: 能够检测到的结构变异类型主要有：插入、缺失、复制、倒位、易位等。根据测序个体序列与参考基因组序列比对分析结果，检测全基因组水平的结构变异并对检测到的变异进行注释。
基因检测行业现状及发展趋势分析
2019年基因检测行业现状及发展趋势分析目前全国涉及基因检测概念的公司有200余家，按照业务范围划分，这些公司可 以分为： ①最上游的基因检测仪器开发企业（测序仪、芯片扫描仪、PCR设备）； ②提供样本处理试剂和耗材的中上游企业（建库试剂盒、检测试剂盒、工具酶、基因芯片）； ③提供第三方基因检测服务的中游企业； ④提供测序数据存储、分析和出具报告的下游企业；⑤还有将这三部分整合起来提供CRO服务的商业公司当然如果公司研发实力和经济实力允许，大部分公司会选择向上下游产业链延伸，进一步提升自己的盈利能力。 按照基因检测公司的服务内容，主要可以分为四类：科研服务、第三方临床基因检测服务、直接面向个人的检测服务、非医疗基因检测服务（例如食品、环境、刑侦等方面的应用）。 我们今天的分享的内容重点关注的还是基因检测在医学诊断上的运用，这个领域受众广，附加值高，市场空间大。包括以下这些方面： 以科研的名义为患者提供医学诊断服务：医生在其中起主导作用，推荐有需要的患者去做基因检测，医生在其中所获得的好处是得到用药指导依据、科研数据、获得销售提成，这是当前肿瘤基因测序普遍采用的手段，因为目前国内只有 NIPT获批临床的肿瘤高通量检测试剂盒，其他只能以科研的形式变相的进行医学诊断从而获取收益。纯科研基因检测市场在百亿级别。 批准为医院提供检测外包服务的第三方独立医学检验实验室：这些机构都能开展分子诊断服务（需通过临检中心的PCR实验室认证），例如QPCR、ddPCR、基因芯片等，但是高通量测序在临床检测上的应用当前受到限制，只有在试点名单上的机构才能出具正式的临检报告，目前出台了第一批四个领域的试点名单，分别是遗传病诊断、产前筛查与诊断、植入前胚胎遗传学诊断、肿
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2020年细胞和基因治疗CDMO行业调查报告 1 细胞和基因治疗：创新疗法的新方向 （一）细胞治疗：CAR-T 是目前商业化的主流方向 细胞疗法的原理是通过向患者移植正常或生物工程改造过的人体细胞以替代失去正常功能的细胞。人体中包含200多种不同的特殊细胞类型，例如肌肉，骨骼或脑细胞。这些细胞在体内执行特定功能，疾病或衰老可能导致人体细胞失去这些分化细胞。在许多情况下，这种缺失是不可逆的，也就意味着患病或丢失的细胞不再能被健康的细胞所补充。细胞疗法旨在将新的健康细胞人为地引入患者体内，以替代患病或缺失的细胞。 细胞治疗最早可以追溯到上个世纪30年代，而近代细胞治疗的快速兴起则是在2011年之后。2011年10月，法国科学家拉尔夫·斯坦曼因“发现树突状细胞和其在后天免疫中的作用”获得诺贝尔医学奖，标志着生物免疫治疗成为癌症治疗的新型疗法。此后，细胞治疗迅速兴起，在一些复杂的肿瘤疾病治疗中率先进行临床试验，被Science杂志评为2013年10大科技突破之首。 细胞疗法按照引入的细胞种类可以分为干细胞治疗和免疫细胞治疗。 干细胞治疗是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的干细胞移植到病人体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞，具有多能性和全能性、自我更新能力和高度增殖能力等优点。患者自体干细胞较易获得，致癌风险也很低，同时也没有免疫排斥及伦理争议等问题，被更多地应用于临床。用于临床治疗的干细胞种类主要有骨髓干细胞、造血干细胞、神经干细胞等。干细胞治疗被广泛应用于临床各类疾病的治疗，主要包括血液类疾病、器官移植、心血管系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、组织创伤等方面。 干细胞的全能型可以被用于细胞治疗 免疫细胞治疗的原理是采集人体自身的免疫细胞并进行体外培养扩增，同时加强其靶向性和杀伤力，最后再输入到病人体内以消灭病原体、癌细胞。免疫细胞是指参与免疫应答或与免疫应答有关的细胞，包括NK细胞、T细胞、B 细胞、巨噬细胞等。目前免疫细胞疗法主要被运用于癌症的治疗，根据所使用的的免疫细胞不同，分为细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）疗法、API生物免疫治疗、DC+CIK细胞疗法、自然杀伤细胞（NK）疗法、DC-T细胞疗法等。 免疫细胞疗法在癌症治疗上的应用主要是通过过继性免疫治疗实现的。过继性免疫治疗是指从肿瘤患者体内分离免疫活性细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，然后向患者回输，从而达到直接杀伤肿瘤或激发机体的免疫应答杀伤肿瘤细胞的目的。过继性免疫治疗主要分为三大类：一种方法是利用从患者的肿瘤中分离出的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），在实验室中扩大其数目，然后再注入患者体内；第二种方法是改造从患者身上收获的T细胞，使其表达肿瘤抗原特异性T细胞受体（TCR），以便T细胞可以识别和攻击表达这种抗原的肿瘤细胞；第三种方法与TCR类似，区别在于其在T 细胞上构建的是一个嵌合型抗体受体（CAR），从而让免疫T细胞不仅能够特异性地识别癌症细胞，同时可以激活T细胞杀死癌症细胞。 目前CAR-T是唯一被FDA批准的过继性免疫疗法。TIL和TCR治疗只能靶向和消除在特定情况下（当抗原与主要组织相容性复合物或MHC结合时）呈递其抗原的癌细胞。而CAR的主要优势在于，即使不通过MHC将抗原呈递到表面，
基因检测行业调研
基因检测行业调研 继上次基因检测产业调研之后，这两周我们再次调研了几家基因检测公司，并且拜访了一些行业专家，现将调研的重点内容整理如下，欢迎大家交流探讨。 一、基因检测公司梳理 目前全国涉及基因检测概念的公司有200余家，按照业务范围划分，这些公司可以分为：①最上游的基因检测仪器开发企业（测序仪、芯片扫描仪、PCR设备），②提供样本处理试剂和耗材的中上游企业（建库试剂盒、检测试剂盒、工具酶、基因芯片），③提供第三方基因检测服务的中游企业，④提供测序数据存储、分析和出具报告的下游企业，⑤还有将这三部分整合起来提供CRO服务的商业公司，当然如果公司研发实力和经济实力允许，大部分公司会选择向上下游产业链延伸，进一步提升自己的盈利能力。 按照基因检测公司的服务内容，主要可以分为四类：科研服务、第三方临床基因检测服务、直接面向个人的检测服务、非医疗基因检测服务（例如食品、环境、刑侦等方面的应用）。 1 科研中的基因检测服务又分为两种情况，第一种是纯科研服务，检测目的纯粹是满足科研需要，不作为医学诊断的依据；第二种是以科研的名义为患者提供医学诊断服务，医生在其中起主导作用，推荐有需要的患者去做基因检测，医生在其中所获得的好处是得到用药指导依据、科研数据、获得销售提成，这是当前肿瘤基因测序普遍采用的手段，因为目前国内还没有一种获批临床的肿瘤高通量检测试剂盒，只能以科研的形式变相的进行医学诊断从而获取收益。纯科研基因检测市场在百亿级别。 2 第三方临床检测机构是指批准为医院提供检测外包服务的独立医学检验实验室，大部分第三方临检机构都能开展分子诊断服务（需通过临检中心的PCR实验室认证），例如QPCR、ddPCR、基因芯片等，但是高通量测序在临床检测上的应用当前受到限制，只有在试点名单上的机构才能出具正式的临检报告，目前出台了第一批四个领域的试点名单，分别是遗传病诊断、产前筛查与诊断、植入前胚胎遗传学诊断、肿瘤基因测序，试点单位名单由卫计委医政医管局和妇幼司共同制定。临床基因检测的市场空间在千亿级别。 3 提供面向个人基因检测服务的商业公司，提供的是非诊断性基因检测，例如23andMe是美国本地唯一一家被FDA批准的能够直接向个人提供基于基因检测分析服务公司，业务范围也仅仅提供祖源分析、遗传病筛查、酒精耐受、基因寻亲这四类遗传分析服务，23andMe此前的疾病风险筛查和药物过敏分析被禁止，而我国有许多直接面向个人的基因检测商业机构，业务范围甚至包括疾病风险、天赋基因、个性特征分析等一系列基因分析服务，未来有加强监管和整合的压力。商业化B2C基因检测的市场空间在十亿级别。
我国基因测序行业研究
我国基因测序行业研究 （一）行业政策 当前，生物技术在引领未来经济社会发展中的战略地位日益凸显，现代生物 技术的一系列重要进展和重大突破正在加速向应用领域渗透。我国政府为加快推进生物技术与生物技术产业发展，打造国家科技核心竞争力和产业优势，对于生物产业，尤其是基因测序领域，加大了产业扶持力度，先后推出了多项相关政策、 规划等产业指导。 （1）中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要 2016 年3 月，全国人民代表大会发布“十三五”规划指出，支持新一代信 息技术、生物技术、精准医疗等新兴前沿领域创新和产业化，形成一批新增长点。 加强前瞻布局，在生命科学等领域，培育一批战略性产业。加快发展合成生物和 再生医学技术，打造未来发展新优势。战略性新兴产业发展行动指出，加速推动 基因组学等生物技术大规模应用，建设网络化应用示范体系，推进个性化医疗， 新型药物，生物育种等新一代生物技术产品和服务的规模化发展，推进基因库细
胞库等基础平台建设。 （2）“十三五”国家科技创新规划 2016 年7 月，国务院印发《关于“十三五”国家科技创新规划的通知》，规划指出：加快推进基因组学新技术、合成生物技术、生物大数据等生命科学前 沿关键技术突破，加强生物产业发展及生命科学研究核心关键装备研发，提升我 国生物技术前沿领域原创水平，抢占国际生物技术竞争制高点；把握生物技术和 信息技术融合发展机遇，建立百万健康人群和重点疾病病人的前瞻队列，建立多 层次精准医疗知识库体系和国家生物医学大数据共享平台，重点攻克新一代基因 测序技术、组学研究和大数据融合分析技术等精准医疗核心关键技术，开发一批 重大疾病早期筛查、分子分型、个体化治疗、疗效预测及监控等精准化应用解决 方案和决策支持系统，推动医学诊疗模式变革。 （3）促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见 2016 年6 月，国务院办公厅发布《关于促进和规范健康医疗大数据应用发 展的指导意见》，意见指出：依托现有资源建设一批心脑血管、肿瘤、老年病和
2018年基因测序行业分析报告
2018年基因测序行业 分析报告 2018年12月
目录 一、行业管理体制、主要法规及政策 (4) 1、行业主管部门及主要法律法规 (4) 2、行业主要发展规划及政策 (5) （1）中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要 (6) （2）“十三五”国家科技创新规划 (6) （3）促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见 (7) （4）促进医药产业健康发展的指导意见 (7) （5）“十三五”生物技术创新专项规划 (7) （6）国家重点研发计划 (7) （7）“十三五”生物产业发展规划 (8) （8）基因检测技术应用示范中心建设 (8) （9）关于推进农业农村大数据发展的实施意见 (8) （10）国家自然科学基金“十三五”发展规划 (9) 二、行业发展状况 (9) 1、生物科技行业概况 (9) 2、基因测序行业概况 (10) 3、行业发展历程 (11) 4、行业发展趋势 (14) （1）二代测序技术在较长时间内仍将为主流技术 (14) （2）基因测序临床应用发展空间广阔 (14) （3）测序服务规模效应强，未来将以集中化外包为主要模式 (14) （4）数据分析能力决定基因测序企业核心竞争力 (15) 三、行业竞争格局 (15) 1、竞争格局 (15)
2、主要企业 (16) （1）华大基因 (16) （2）安诺优达 (17) （3）百迈客 (17) （4）Macrogen (17) 3、行业壁垒 (18) （1）技术壁垒 (18) （2）政策壁垒 (18) （3）人才壁垒 (19) （4）资金壁垒 (19) （5）市场壁垒 (20) 四、影响行业发展的因素 (20) 1、有利因素 (20) （1）技术的提升以及测序成本的降低推动行业发展 (20) （2）下游应用领域逐步拓展，测序服务市场的空间越来越大 (20) （3）云平台为基因测序服务行业发展奠定基础 (21) 2、不利因素 (21) （1）行业企业对上游依赖程度较高 (21) （2）高端专业技术人才缺乏 (22) 五、行业周期性、区域性、季节性特征 (22)
2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告
2020年中国细胞和基因疗法市场分析报告 简介:全球范围内，细胞和基因疗法（CGT）不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态圈。至2019年底，全球共推出超过27种CGT产品，约990家公司从事下一代疗法研发和商业化，全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。 对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题在强有力的政策支持下，中国已经成为全球CGT 发展的沃土，2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行，中国政府授予数千项相关专利，位居全球第二。45 家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行业蓬勃发展，并拥有获批的CGT 新药临床试验申请（IND）。 尽管CGT行业繁荣发展，但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节，均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业，必须采用独特的商业模式解决这些本土问题，并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架，制定相应战略并衡量成效。此外，这些企业还应考虑如
何有效获取日益丰富的本土创新技术，培养专业能力，依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。 本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势，助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业，并且从中受益。 一、应对新冠疫情危机 随着全球新冠疫情危机继续蔓延，并将持续数月或更长时间，预计将为CGT行业带来如下影响： CGT基础生物医学研究相关的资金支持会继续增加。CGT不仅可能治疗甚至治愈非传染性的疑难杂症，例如遗传疾病或晚期肿瘤，也有可能通过恢复人体的自然免疫力防治新型传染病。例如，一家致力于为遭受威胁生命的病毒性疾病患者开发细胞疗法的波士顿公司AlloVir近期宣布，和美国贝勒医学院合作开发针对新冠病毒的异体T 细胞疗法。 在中国推动CGT产品商业化的企业将面临更多不确定性。正在开展或计划中的临床研究可能会被中断，与国家药品审评中心的沟通和监管审批或将推迟，涉及CGT生产原材料进出口的供应链可能受到影响，而且市场准入相关事宜也将延期。 企业需要重新调整其产品发布时间安排，基于对监管审批流程、供应链应对能力和目标医院在降低新冠病毒影
2017年二代基因测序市场分析
二代基因测序市场分析 目录 一、二代测序资本市场融资火爆 二、二代测序为何如此受市场追捧？ 三、测序市场当前现状及存在的问题 四、未来趋势判断及启示 一、二代测序资本市场融资火爆 在整个体外诊断市场，生化和免疫经过多年的发展，市场格局已基本形成；分子诊断目前市场规模还不大，但增速较快，潜力被广泛看好。在分子诊断的不同技术平台中，又以近两年随着“精准医疗”概念迅速崛起的二代测序（NGS）领域最受关注，国内就存在上百家同类企业，且资本市场融资火爆，估值也是居高不下。简单梳理了几个较有代表性的融资案例如下： 1、华大基因 华大基因是国内基因测序领域的领导者，在NGS产业链上、中、下游均有所布局。2012 年-2015 上半年营收分别为7.95亿、10.47亿、11.32亿、5.65亿，净利润对应 8500万、1.73亿、5900万，8200万。2015 年最近一轮融资引进 PE机构以 191 亿估值作为增资及转让的定价基础，引入和玉高林及中国人寿，融资20 亿元，投后估值 210亿。而华大基因按照其IPO的计划定价得出估值约为156亿元，相当于相较一级市场的估值，华大基因的估值实际已缩水超过50亿元，出现了一二级市场的倒挂。
2、贝瑞和康 贝瑞和康成立于 2010 年，利用二代测序平台，在 NIPT 领域占据了主要的市场，全国 100 家医疗机构获得 NIPT 试点资格，70％使用贝瑞和康的仪器及试剂。2015 年底最近一轮融资估值 100 亿，融资金额 3.3 亿左右，引入了海通兴泰、尚融宁波、中信锦绣等机构；2016 年 12 月，上市公司天兴仪表作价 43 亿元购买贝瑞和康 100％股权，若交易完成，贝瑞和康将成功借壳上市。值得关注的是，贝瑞和康 43 亿的借壳价与此前一级市场百亿估值相比，有着较大的出入，同样出现了一二级市场的倒挂，其原因在于市场对贝瑞和康的预期降低还是之前 PE入股时估值过高，也是值得思考推敲的。 3、碳云智能 2015 年 10 月成立，由原华大基因 CEO 王俊等联合创办，定位在“医疗+人工智能”方向，运用人工智能技术进行数据处理，目标是打造智能健康管理大数据平台。成立半年左右，即 2016 年 3 月完成 A 轮融资，融资金额 10 亿元，估值约 65 亿元，腾讯、中源协和、天府集团等机构领投。碳云智能所锚定的大数据积累及解读这个细分相对而言存在一定的门槛，是未来的一个发展方向，但存在的难度及障碍也很大，还有很漫长的路要走。天使期就以如此高的估值融到资更多的还是王俊的“名人”效应，但即使是 65 亿的高估值，王俊依然表示：这只是碳云智能最便宜的时候。 4、燃石医学 2014 年成立，定位于基于 NGS 平台的肿瘤精准医疗基因诊断领域，产品线包括基于组织层面的靶向药物用药指导、易感基因筛查及液体活检，目前以 LDT的形式进行检测。2015 年下半年曾以 15 亿估值获投资机构 1.5 亿元投资，今年正以 30 亿估值融资 2 亿元，进展未知。
基因治疗的研究现状以及应用前景分析
基因治疗的研究现状以及应用前景分析 摘要： 基因治疗是一种通过基因水平的操作而达到治疗或预防的高新技 术。可治疗包括遗传性疾病、癌症、感染性疾病、心血管疾病和自身 免疫性疾病在内的多种疾病。近几年来基因治疗在全球范围内虽然取 得了快速发展，但也遇到了很多技术、伦理以及法律问题。未来基因 治疗的主要目 标是在法律和伦理要求范围内，开发更加安全高效的基因导入系统， 更好的服务于人类。本文主要论述了基因治疗的研究现状，并在此基 础上分析了其应用前景。 关键词：基因治疗，研究现状，应用前景 Abstract： ?Gene therapy is a new technology by which people can cute and prevent many diseases at the level of genes, such as,genetic disease,infectional disease,cardiovascular disease and autoimmune disease.At the past years , gene therapy has been developed all around the world , however , it has also come across some probloms , including technology ,laws and ethics. At the future , the main aim of gene therapy is to develop more safe and efficient gene delivery system within the limits of laws and ethics .The research status and application prospect of gene therapy are discussed in this paper.
基因检测试剂行业分析资料
基因检测试剂行业分析 一、行业与市场 中投顾问发布的《2017-2021年中国基因检测行业投资分析及前景预测报告》表示，基因检测在我国的发展随着技术手段的进步正在越来越快速，虽然中国的基因公司数量众多，但实力强大的主流公司只有华大基因、贝瑞和康、安诺优达、达安基因、诺禾致源、百迈克、凡迪生物等，数量不超过十家。在1999年，华大基因公司成立，该公司的核心人物全部来自人类基因组的中国部分。目前员工数量超过5000人，最近几年公司的收入规模已经达到10亿元级别。公司业务范围广泛，几乎囊括了其余公司的所有业务种类。而行业中其他各基因公司所涉及的业务范围都没有明显差异，他们主要靠的科技服务和医学服务的收入起家。华大基因公司业务涉及面广，主要包括无创产前基因检测、辅助生殖、单基因病、新生儿筛查、肿瘤个体化治疗、遗传性肿瘤筛查、心血管病筛查、血液病筛查等项目。无论从测序仪器还是人才储备来说，都是中国基因检测行业的老大。而同行中贝瑞和康的业务主要集中在无创产前基因检测技术（NIPT）和科技服务，很少涉及其他领域，在中国无创产前基因检测技术这个行业中只有华大基因的市场占有率高于贝瑞和康。 1、产业综述
（1）近几年来基因测序市场飞速发展，从2007年的7.94亿美元增长到2013年的45亿美元，年复合增长率为33.5%，预计未来几年依旧会保持快速增长，2018年将达到117亿美元，年复合增长率为21.1%。 （2）基因测序技术以二代基因测序技术为主，三、四代测序技术产业化还在探索中，由于第三、四代DNA测序技术目前面临测序成本高和测序结果准确度相对较低的市场化瓶颈，其大规模商业化仍然需要较长的时间，所以二代测序在5-10年内仍然是基因测序的主流技术。 （3）目前国内企业大多集中在测序服务市场，壁垒低，小企业增长迅速，竞争较为激烈。中国测序平台拥有量仅次于美国，全世界规模较大的基因组研究中心有多个在中国，其中华大基因拥有世界上数量最多、种类最齐全的第二代测序仪，产能约占全球的10%-20%。 （4）基因测序行业的下游产业主要包括医院应用、科研应用、商业应用等，目前科研应用占比最大，其次是商业应用，医疗应用占比最小。 （5）行业平均盈利水平比较高，产业链上游企业掌握大部分话语权。
2014年基因测序产业分析报告
2014年基因测序产业 分析报告 2014年5月
目录 一、基因测序技术日臻成熟 (3) 1、全基因组测序成本突破$1000美元，引爆全行业 (3) 2、NGS：未来基因检测的核心平台 (5) 二、基因测序技术已走过三个阶段 (7) 1、Illumina和Life为NGS主要供应商 (9) 2、NGS平台应用正大范围普及 (10) 三、应用前景极为广阔、颠覆想象 (11) 1、基因病筛查：无创产前最为成熟 (13) （1）婚前与孕前检测 (13) （2）无创产前检测 (15) 2、药物基因组学：实现个性化诊疗 (18) 3、研发增值服务：为药企和CRO带来福音 (22) 4、疾病风险评估：靶向性“治未病” (25) 四、基因测序产业链已实现专业化分工 (27) 1、上游检测设备与耗材暂由外企垄断 (29) 2、华大基因：全球最大基因组学生产中心 (30) 3、大数据解读是核心竞争力 (31) 五、政策介入，为行业健康发展保驾护航 (32) 六、投资思路 (34)
一、基因测序技术日臻成熟 1、全基因组测序成本突破$1000美元，引爆全行业 自2001年人类基因组计划首次实现人类基因组的全测序以后，遗传学（基因的研究）和基因组学（基因组的研究）均取得了巨大的进展。在过去十年中，基因分析已经从学术界一个小众的研究领域，逐步发展为推动临床诊断技术历史性革新的关键力量和新一代个性化药物研发的决速步骤。 2014年初，基因测序巨头Illumina公司在J.P. Morgan医药健康投资年会上宣布，借助其最新开发的测序平台HiSeq X Ten，人类全基因组测序成本已经降到$1000以下，此项技术的突破被认为是行业发
基因治疗行业深度报告
2018基因治疗行业深度报告 导语：从上世纪90年代兴起的基因治疗，经历了20多年的起伏， 又重新受到广泛关注。2017年，伴随着两款CAR-T疗法和Spark 公司的基因治疗产品在美国获批，更被认为是“基因治疗”之年。 本文将通过以下内容，详细介绍基因治疗在全球范围内的进展和 前景。 第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutics、Medigene等； 第三部分：详细介绍基因治疗在罕见遗传病领域的进展，除了已获批的Luxturna，其他领先的基因治疗产品包括：BioMarin针对血友病A的BMN270，AveXis针对脊髓型肌肉萎缩症的AVXS-101等； 第四部分：展示了我国基因治疗发展现状，CAR-T技术关注度最高，多家公司致力于该技术的研发，代表公司有南京传奇、恒润达生、科济生物、博生吉等。基因治疗在罕见病领域的应用，由于我国政策、医保覆盖等原因，还处在比较早期的阶段。 第五部分：展望未来，基因治疗作为一种新兴的生物科学技术，尤其是伴随着基因编辑技术的兴起，给癌症以及罕见病患者带来了新的希望。在我国，面对着竞争日趋激烈的CAR-T领域，创始人背景、科研实力、技术路径、靶点的选择、CAR-T 的质量控制、工艺的稳定性等多方面因素将决定未来谁有可能胜出。 目录 一、基因治疗的发展历程和分类 1.1基因治疗近三十年的发展历程：从兴起，低潮再到重新崛起 1.2基因编辑技术的进步助力基因治疗 1.3基因治疗的分类 二、基因治疗在癌症领域的主要应用：CAR-T和TCR-T
2020年基因检测行业问题及趋势分析
2020年基因检测行业问题及趋势分析 2020年
目录 1.基因检测行业存在的问题 (3) 1.1监管政策不够完善 (4) 1.2数据解读能力欠缺 (5) 1.3数据安全存在挑战 (5) 1.4高端专业技术人才缺乏 (6) 2.基因检测行业概况及现状 (6) 3.基因检测行业市场分析 (7) 3.1基因检测的全球市场规模估测 (8) 3.2基因检测的中国市场规模估测 (9) 4.基因检测行业技术特点 (10) 5.基因检测行业发展趋势分析 (11) 5.1利好政策支持和规范行业良性发展 (11) 5.2消费基因检测快速发展 (13) 6.基因检测行业市场竞争格局 (13) 6.1产业链上游企业集中情况 (14) 6.2上游设备、试剂耗材生产商情况 (14) 6.3中游整体市场规模、市场竞争情况 (15) 6.4产业链下游情况 (15) 7.因检测行业政策及环境分析 (15) 8.基因检测行业发展前景 (17) 8.1基因检测在医疗领域应用场景大致分三类：科研级、临床
级和消费级。 (17) 8.2基因检测在医疗领域的临床应用主要包括疾病的预防、诊 断与治疗三大方面。 (18) 9.基因检测行业投资分析 (22) 1.基因检测行业存在的问题
1.1监管政策不够完善 在政策管理方面，国内目前仅有针对临床基因检测运用的政策约束，在非临床领域，尤其是在天赋检测、健康风险等消费级基因检测领域，监管始终处于缺位状态。不少基因检测公司与医疗机构合作，以科研的名义为患者提供除NIPT以外的医学诊断服务，由医院提取受检者的信息，再送到检测公司进行检测，由检测公司出具检测报告而非医疗机构。通过这样的“灰色运行”，检测公司可以得到订单、积累数据，推荐患者下单的医生则获得用药指导依据、科研数据、销售提成。 但现在，基因检测市场鱼龙混杂，很多基因检测机构并没有独立的医学检验实验室，业务水平参差不齐，甚至专业资质也并不完全具备。监管不力或监管缺位，必然导致行业的乱象丛生，野蛮发展。因此尽快出台监管政策，补齐法律法规短
我国基因测序行业研究-行业政策、发展状况
我国基因测序行业研究-行业政策、发展状况 （一）行业政策 当前，生物技术在引领未来经济社会发展中的战略地位日益凸显，现代生物技术的一系列重要进展和重大突破正在加速向应用领域渗透。我国政府为加快推进生物技术与生物技术产业发展，打造国家科技核心竞争力和产业优势，对于生物产业，尤其是基因测序领域，加大了产业扶持力度，先后推出了多项相关政策、规划等产业指导。 （1）中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要2016 年3 月，全国人民代表大会发布“十三五”规划指出，支持新一代信 息技术、生物技术、精准医疗等新兴前沿领域创新和产业化，形成一批新增长点。加强前瞻布局，在生命科学等领域，培育一批战略性产业。加快发展合成生物和再生医学技术，打造未来发展新优势。战略性新兴产业发展行动指出，加速推动基因组学等生物技术大规模应用，建设网络化应用示范体系，推进个性化医疗，新型药物，生物育种等新一代生物技术产品和服务的规模化发展，推进基因库细
胞库等基础平台建设。 （2）“十三五”国家科技创新规划 2016 年7 月，国务院印发《关于“十三五”国家科技创新规划的通知》，规划指出：加快推进基因组学新技术、合成生物技术、生物大数据等生命科学前沿关键技术突破，加强生物产业发展及生命科学研究核心关键装备研发，提升我国生物技术前沿领域原创水平，抢占国际生物技术竞争制高点；把握生物技术和信息技术融合发展机遇，建立百万健康人群和重点疾病病人的前瞻队列，建立多层次精准医疗知识库体系和国家生物医学大数据共享平台，重点攻克新一代基因测序技术、组学研究和大数据融合分析技术等精准医疗核心关键技术，开发一批重大疾病早期筛查、分子分型、个体化治疗、疗效预测及监控等精准化应用解决方案和决策支持系统，推动医学诊疗模式变革。 （3）促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见 2016 年6 月，国务院办公厅发布《关于促进和规范健康医疗大数据应用发 展的指导意见》，意见指出：依托现有资源建设一批心脑血管、肿瘤、老年病和儿科等临床医学数据示范中心，集成基因组学、蛋白质组学等国家医学大数据资
2018年基因治疗行业分析报告
2018年基因治疗行业 分析报告 2018年8月
目录 一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场 (5) 二、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用 (7) （一）十年磨一剑，CAR-T巨轮终扬帆起航 (7) 1、CAR-T治疗的过程可分为“捕获”、“改造”、“回输”三个步骤 (8) 2、CAR-T疗法是对传统肿瘤治疗方案的补充，在多个方面具有明显优势 (10) 3、CAR-T疗法目前存在的问题 (12) （1）安全性 (12) （2）有效性 (12) （3）产业化 (13) （二）血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海 (14) 三、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 (21) （一）现行方案均有瑕疵，基因治疗一劳永逸 (21) （二）多方竞相入场，Bluebird进度领先 (24) 四、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” (26) （一）源于基因突变，终于基因编辑 (26) （二）基因治疗替代空间大 (28) 五、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 (30) （一）基因治疗有望治愈艾滋病 (30) （二）市场空间巨大，行业发展尚处早期 (34) 六、血友病：基因治疗让“外伤出血”不再可怕 (37) （一）基因治疗或将终结“凝血因子时代” (37) （二）多款产品临床表现优异，有望近年上市 (40)
七、溶瘤病毒：从“恶魔”到“天使”的华丽变身 (43) （一）多重机制协同作用，溶瘤病毒或成新一代“抗癌利器” (43) （二）国内外积极布局，多个产品已处临床后期 (47) 八、相关企业简况 (50) （一）南京传奇（金斯瑞生物科技）：国内CAR-T行业的领跑者 (50) （二）复星凯特（复星医药）：技术与资本的强强联合 (51) （三）药明巨诺（药明康德）：专注细胞免疫治疗 (52) （四）诺思兰德：另辟蹊径，下肢动脉缺血治疗效果好 (53) 九、主要风险 (54) （一）研发风险 (54) （二）政策风险 (54) （三）市场竞争加剧 (54)
2017年基因测序行业分析报告
2017年基因测序行业 分析报告 2017年1月
目录 一、行业管理 (3) 3 1、行业主管部门 .................................................................................................... 4 2、行业法律法规政策 ............................................................................................ 二、行业发展概况 (5) 5 1、行业市场规模 .................................................................................................... 2、行业发展历程 .................................................................................................... 7 10 3、行业上下游的关系 .......................................................................................... （1）上游，基本由欧美企业所垄断 (10) （2）中游，基因测序服务作为国内主要竞争激烈的环节 (10) （3）下游，科研机构是基因测序服务的主要应用机构 (11) 三、影响行业发展的因素 (12) 12 1、有利因素 .......................................................................................................... （1）基因测序成本的降低 (12) （2）基因测序行业市场需求的不断增加 (13) （3）基因大数据处理与分析能力的提升促进基因测序的应用 (13) 14 2、不利因素 .......................................................................................................... （1）国家政策的不断调整 (14) （2）高端专业技术人才缺乏 (15) 四、行业风险特征 (15) 15 1、政策风险 .......................................................................................................... 2、市场竞争风险 .................................................................................................. 16五、行业竞争格局 (16)